Stosowanie leków off label oznacza prowadzenie terapii poza zarejestrowanymi wskazaniami danego środka farmaceutycznego. W wypadku wielu leków, szczególnie o ugruntowanej pozycji w lecznictwie, mających liczne odpowiedniki generyczne, nikt nie zarejestrował niektórych wskazań i często nigdy ich nie zarejestruje. Te niezarejestrowane wskazania dotyczą często chorób rzadkich, w których dostępność do badań klinicznych jest ograniczona, a także dzieci i schorzeń onkologicznych.