@Article{Małecki2004,
journal="Contemporary Oncology/Współczesna Onkologia",
issn="1428-2526",
volume="8",
number="3",
year="2004",
title="Terapia genowa w klinice",
abstract="Terapia genowa jest nową metodą terapii, znaną w klinice od co najmniej 1990 r., kiedy to przeprowadzono pierwszą próbę kliniczną. Dotyczyła ona leczenia wrodzonej choroby monogenowej \– ciężkiego niedoboru odporności, spowodowanego mutacją w genie dezaminazy adenozyny (ang.  severe combined immunodeficiency , SCID/ADA) przez transfer prawidłowej formy genu ADA do limfocytów pacjentów. Od tego czasu liczba protokołów klinicznych wzrosła do ok. 900. Dotyczą one przede wszystkim chorób nowotworowych, wrodzonych defektów genetycznych, chorób naczyniowo-sercowych oraz chorób infekcyjnych. Efektywny transfer genów możliwy jest głównie dzięki nośnikom genów \– wektorom. Obecnie wykorzystywane są głównie wektory retrowirusowe i adenowirusowe, choć nagi lub kapsułkowany w lipidach plazmidowy DNA również znajduje zastosowanie. Najczęściej geny terapeutyczne wprowadza się do wątroby, mięśni szkieletowych, serca, centralnego układu nerwowego, płuc, skóry, trzustki i komórek krwi, np. limfocytów. Transfer genów obejmuje bezpośrednie iniekcje do badanej tkanki lub podania dożylne, dotętnicze, domięśniowe, donosowe, dojamowe, doskórne.  Najczęściej pierwsze próby kliniczne terapii genowej są przeprowadzane w sytuacjach, kiedy żadna z tradycyjnych metod leczenia \– farmakoterapia czy chirurgia, nie przynosi oczekiwanych efektów. Niekiedy terapia genowa jest jedyną formą pomocy ciężko chorym pacjentom. Duże nadzieje obecnie wiąże się z wykorzystaniem metody transferu genów w leczeniu schorzeń naczyniowo-sercowych. Angiogenna terapia genowa wykorzystuje geny kodujące białka o charakterze proangiogennym. Wprowadzenie genów angiogennych w obszar niedokrwionej tkanki indukuje powstanie w niej nowych naczyń krwionośnych i poprawia tym samym stan kliniczny pacjenta. Pierwsze próby kliniczne angiogennej terapii genowej, wykorzystujące genowe konstrukty kodujące naczyniowo-śródbłonkowy czynnik wzrostu zostały już przeprowadzone również w Polsce.",
author="Małecki, Maciej",
pages="119--123",
url="https://www.termedia.pl/Gene-therapy-in-the-clinic,3,2191,1,1.html"
}