@Article{Rieske2021,
journal="Alergologia Polska - Polish Journal of Allergology",
issn="2353-3854",
volume="8",
number="4",
year="2021",
title="Zastosowanie edycji genomu w terapii – kontekst immunologiczny",
abstract="W ramach terapii osób z chorobami genetycznymi proponuje się zastosować edycję genomu indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (induced pluripotent stem cells – iPSc) lub hematopoetycznych komórek macierzystych (hematopoetic stem cells – HSC) ze szpiku chorego. Pozornie wydaje się, że takie podejście pozwala na otrzymanie komórek autogennych. Nie będzie to jednak zawsze przeszczep autologiczny w ścisłym tego pojęcia znaczeniu. Odrzucenie transplantu będzie bardziej prawdopodobne w przypadku chorób recesywnych warunkowanych mutacjami typu nonsens, ponieważ u tych pacjentów białko pojawiające się po edycji genomu będzie „obce” dla organizmu gospodarza, pomimo że zostanie wyprodukowane przez autogenne komórki. Abstrahując od opisywanego powyżej zagadnienia dość unikalnej sytuacji transplantologicznej, wykorzystanie pochodnych iPSc czy komórek HSC z edytowanym genomem wydaje się bardziej obiecujące w przypadku chorób, których objawy zależą od dysfunkcji komórek krwi niż np. w dystrofii mięśniowej lub mukowiscydozie. Edycja genomu jest również stosowana do udoskonalenia autogennych limfocytów T z chimerycznym receptorem antygenowym (chimeric antigen receptor T-cells – CAR-T). Edycja genomu w połączeniu z technologią iPSc powinna umożliwić otrzymanie tzw. uniwersalnych komórek do transplantacji, w tym uniwersalnych CAR-T. Edycja genomu jest więc szczególnie istotna w kontekście immunologicznym.",
author="Rieske, Piotr",
pages="183--190",
doi="10.5114/pja.2021.111801",
url="http://dx.doi.org/10.5114/pja.2021.111801"
}