Terapia genowa w klinice - Małecki, Maciej (Contemporary Oncology/Współczesna Onkologia, 2004)
Terapia genowa jest nową metodą terapii, znaną w klinice od co najmniej 1990 r., kiedy to przeprowadzono pierwszą próbę kliniczną. Dotyczyła ona leczenia wrodzonej choroby monogenowej – ciężkiego niedoboru odporności, spowodowanego mutacją w genie dezaminazy adenozyny (ang. severe combined immunodeficiency , SCID/ADA) przez transfer prawidłowej formy genu ADA do limfocytów pacjentów. Od tego czasu liczba protokołów klinicznych wzrosła do ok. 900. Dotyczą one przede wszystkim chorób nowotworowych, wrodzonych defektów genetycznych, chorób naczyniowo-sercowych oraz chorób infekcyjnych. Efektywny transfer genów możliwy jest głównie dzięki nośnikom genów – wektorom. Obecnie wykorzystywane są głównie wektory retrowirusowe i adenowirusowe, choć nagi lub kapsułkowany w lipidach plazmidowy DNA również znajduje zastosowanie. Najczęściej geny terapeutyczne wprowadza się do wątroby, mięśni szkieletowych, serca, centralnego układu nerwowego, płuc, skóry, trzustki i komórek krwi, np. limfocytów. Transfer genów obejmuje bezpośrednie iniekcje do badanej tkanki lub podania dożylne, dotętnicze, domięśniowe, donosowe, dojamowe, doskórne. Najczęściej pierwsze próby kliniczne terapii genowej są przeprowadzane w sytuacjach, kiedy żadna z tradycyjnych metod leczenia – farmakoterapia czy chirurgia, nie przynosi oczekiwanych efektów. Niekiedy terapia genowa jest jedyną formą pomocy ciężko chorym pacjentom. Duże nadzieje obecnie wiąże się z wykorzystaniem metody transferu genów w leczeniu schorzeń naczyniowo-sercowych. Angiogenna terapia genowa wykorzystuje geny kodujące białka o charakterze proangiogennym. Wprowadzenie genów angiogennych w obszar niedokrwionej tkanki indukuje powstanie w niej nowych naczyń krwionośnych i poprawia tym samym stan kliniczny pacjenta. Pierwsze próby kliniczne angiogennej terapii genowej, wykorzystujące genowe konstrukty kodujące naczyniowo-śródbłonkowy czynnik wzrostu zostały już przeprowadzone również w Polsce.