Preparaty plazmidowe w terapii genowej - Małecki, Maciej (Contemporary Oncology/Współczesna Onkologia, 2004)
Terapia genowa to nowa metoda leczenia wielu chorób za pomocą preparatów genowych. W ponad 20 proc. prób klinicznych przeprowadzonych na świecie wykorzystano preparaty plazmidowe – plazmidowe wektory ekspresyjne (system niewirusowy). Preparat genowy przypomina układ klasycznego leku w klasycznej farmakoterapii: DNA – terapeutyczny gen wydaje się być „substancją czynną” zaś wektor jest jej nośnikiem. Wektor plazmidowy pełni funkcję ochronną wobec wprowadzanego genu, a przede wszystkim umożliwia wnikanie genu do tkanek i warunkuje jego ekspresję. Preparaty plazmidowe najczęściej uzyskuje się metodą lizy alkalicznej stransformowanych bakterii Escherichia coli, a do oczyszczania wykorzystuje się metody chromatograficzne. Wektory przeznaczone do prób klinicznych muszą być wytwarzane w warunkach aseptycznych, zgodnie z wymogami GMP. Uzyskane preparaty poddaje się badaniom in vitro, jak i in vivo – wykonywane są badania, których celem jest określenie jakości preparatu, jego czystości i aktywności biologicznej. Produkty farmakopealne mogą być wykorzystane w warunkach klinicznych. Z udziałem ekspresyjnych plazmidów przeprowadzanych jest wiele badań eksperymentalnych i klinicznych terapii genowych. Wektory plazmidowe wprowadza się do tkanek prawidłowych, ale i również, np. do guzów nowotworowych. Wklonowane w plazmidach geny kodują białka o charakterze terapeutycznym, które decydują o efekcie leczniczym. Najwięcej prowadzonych badań dotyczy chorób nowotworowych. W terapii nowotworów wykorzystuje się głównie geny, których białkowe produkty wykazują aktywność przeciwnowotworową poprzez efekt immunomodulujący, proapoptotyczny i antyangiogenny.