Talidomid w monoterapii oraz w połączeniu z deksametazonem u chorych z oporną postacią szpiczaka mnogiego - Hellmann, Andrzej; Dietrich, Grażyna; Ciepłuch, Hanna; Knopińska-Posłuszny, Wanda; Prejzner, Witold; Baran, Wojciech (Contemporary Oncology/Współczesna Onkologia, 2001)
32 chorych z rozpoznaniem szpiczaka mnogiego, w tym 9 po wysoko dawkowanej chemioterapii i autologicznym przeszczepie szpiku oraz 1 po allogenicznym przeszczepie szpiku, z oporną postacią choroby, zostało zakwalifikowanych do leczenia talidomidem. Na stosowanie leku w tej grupie chorych uzyskano zgodę Niezależnej Komisji Bioetycznej ds. Badań Naukowych. Przed włączeniem do badania wszyscy chorzy byli poddani badaniu neurologicznemu. W odstępach 4-tygodniowych przeprowadzano kontrolę stanu klinicznego, badanie neurologiczne oraz pełen panel badań laboratoryjnych z biopsją szpiku kostnego. Lek podawano w rosnącej dawce od 200 mg/dobę w 1. tyg. terapii do 400 mg/dobę w 4. tyg. 12 chorych otrzymywało równolegle deksametazon w dawce 40 mg/dobę przez 4 dni w mies. Czas podawania leku wynosił średnio 14,5 tyg. (od 2 do 60 tyg.). U 16 pacjentów (50 proc.) stwierdzono dobrą odpowiedź na leczenie, zdefiniowaną jako obniżenie poziomu białka monoklonalnego o co najmniej 20 proc. w stosunku do poziomu wyjściowego, w tym u 2 z nich – całkowitą regresję choroby z eliminacją białka monoklonalnego, normalizacją obrazu szpiku i parametrów krwi obwodowej. Wzrost liczby krwinek białych i płytek poprzedzony był ich spadkiem pomiędzy 4. a 12. tyg. leczenia. Wśród tych, którzy otrzymywali również dexametazon, regresję choroby obserwowano u 7 chorych (58 proc.). Obniżaniu poziomu białka monoklonalnego towarzyszyło zmniejszanie się odsetka plazmocytów w szpiku oraz obniżanie poziomu β-2-mikroglobuliny. Korzystne efekty leczenia obserwowano najczęściej (u 14 z 16 chorych – 87,5 proc.) w ciągu pierwszych 4–12 tyg. podawania leku. U większości leczonych obserwowano objawy uboczne (zawroty głowy, zaparcia, polineuropatię, senność, skłonność do pancytopenii). U 8 chorych, w tym u 6 z dobrą odpowiedzią, przerwano leczenie ze względu na jego złą tolerancję. 5 chorych zmarło z powodu progresji. Talidomid uznaje się za lek skuteczny u chorych z oporną postacią szpiczaka mnogiego, również z nawrotem po wysoko dozowanej chemioterapii. Celowe wydaje się kojarzenie leku z deksametazonem, co pozwala na przełamanie oporności na chemioterapię.