Dawunetyd nieskuteczny w postępującym porażeniu nadjądrowym: wyniki badania 2/3 fazy

Postępujące porażenie nadjądrowe (PSP, progressive supranuclear palsy) jest chorobą neurodegeneracyjną, której głównymi objawami są między innymi: zaburzenia równowagi, trudności z chodzeniem, zmiany osobowości, sztywność mięśniowa, bradykinezja, otępienie i zmniejszenie ruchomości gałek ocznych. Choroba ta jest najczęściej rozpoznawana u osób w wieku od 55 do 65 lat; mediana przeżycia wynosi 6 lat. Można szacować, że w Polsce na PSP choruje ok. 2200 osób. Ponieważ PSP jest zaliczane do tauopatii uznano, że dawunetyd, substancja zwiększająca stabilność mikrotubul i zmniejszająca stopień fosforylacji białka tau w neuronach, może być skuteczna w jego leczeniu. Boxer i wsp. przeprowadzili badanie 2 i 3 fazy podawanego donosowo dawunetydu w PSP. Eksperymentalne leczenie prowadzono przez okres 52 tygodni u 157 chorych. Grupa kontrolna liczyła 156 osób. Po roku trwania badania grupa przyjmująca dawunetyd i grupa kontrolna nie różniły się zmianami parametrów określających ciężkość przebiegu choroby. Boxer i wsp. stwierdzili, że dawunetyd nie był skuteczny w leczeniu postępującego porażenia najądrowego. Wykazali oni także, że możliwe jest przeprowadzenie wieloośrodkowego randomizowanego badania klinicznego u pacjentów z PSP – badanie ukończyło 77% uczestników.