Niealkoholowe stłuszczenie wątroby: korzystne wyniki badania pierwszej fazy nowego leku

Częstość występowania niealkoholowego stłuszczenia wątroby (NAFLD, non-alcoholic fatty liver disease) w Polsce wzrasta zarówno w populacji osób dorosłych, jak i dzieci. Aktualnie dostępne środki terapeutyczne są ograniczone i często niewystarczające.

Stefan i wsp. zbadali skuteczność i bezpieczeństwo inhibitora dehydrogenazy 11β-hydroksysteroidów typu 1 (11β-HSD1, 11β-hydroxysteroid dehydrogenase type 1) w zmniejszaniu zawartości tłuszczu w wątrobie osób chorych na NAFLD. W badaniu pierwszej fazy wzięło udział 82 pacjentów z NAFLD zdefiniowanym jako zawartość tłuszczu w wątrobie w spektroskopii rezonansu magnetycznego powyżej 5.56%, insulinooporność i BMI (body mass index) powyżej 27 kg/m2. Pacjenci byli losowo przydzielani do grupy badanej otrzymującej 200 mg eksperymentalnego leku RO5093151 doustnie lub do grupy przyjmującej placebo. Badanie miało podwójnie ślepą próbę i trwało 12 tygodni. W grupie badanej odnotowano spadek średniej zawartości tłuszczu w wątrobie z 16.7% do 14.3%. W grupie kontrolnej stężenie tłuszczu w wątrobie zarówno na początku jak i na końcu badania wyniosło 18.5% (istotna różnica między grupami p = 0.02). Częstość występowania działań niepożądanych w obu grupach była równa odpowiednio 65% i 53%. Odnotowano różnicę w częstości występowania zaburzeń funkcji ośrodkowego układu nerwowego (23% względem 5%; p = 0.02). Autorzy stwierdzili, że RO5093151, będący inhibitorem 11β-HSD1, był skuteczny i bezpieczny w zmniejszaniu zawartości tłuszczu w wątrobie u pacjentów z NAFLD.