Finansowanie leczenia leflunomidem chorych na reumatoidalne zapalenie stawów i młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów w ramach programów zdrowotnych NFZ w latach 2004–2008

Wstęp
Finansowanie świadczeń opieki zdrowotnej w Polsce opiera się na obowiązku konstytucyjnym [1] oraz wynikającej z konstytucji delegacji do ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych [2]. Pomimo zobowiązań ilość środków, jakimi dysponuje państwo, jest ciągle niewystarczająca, aby zagwarantować wszystkim obywatelom dostęp do wszelkich możliwych terapii. Rozwiązaniem zaistniałej sytuacji jest finansowanie najbardziej potrzebującym pacjentom terapii nowoczesnymi technologiami medycznymi w ramach programów zdrowotnych (ryc. 1), w sposób ścisły kontrolując zarówno wielkość objętej finansowaniem populacji, jak i wielkość wydatkowanych środków.
Reumatoidalne zapalenie stawów jest rozpoznawane u osób powyżej 16. roku życia. Liczba chorych waha się od 0,8 do 2% populacji ogólnej, a zachorowalność wynosi 60–80 przypadków na 100 000 osób w skali roku (dla 38-milionowej populacji Polski liczba chorych wahałaby się od 304 000 do 760 000 osób, zachorowalność roczna od 22 800 do 30 400 osób). Największa liczba nowych zachorowań dotyczy populacji osób pomiędzy 30. a 50. rokiem życia. Po 5 latach choroby połowa pacjentów traci zdolność do pracy, a po 10 latach jest to praktycznie 100% (z czego co czwarty wymaga endoprotezy któregoś ze stawów). Szacuje się, że w Polsce z powodu bardzo zaawansowanego stopnia choroby ok. 400 000 osób pobiera świadczenia z tytułu niepełnosprawności i/lub inwalidztwa. W przypadku dzieci (pomiędzy 16. a 18. rokiem życia) w Polsce przyjmuje się zachorowalność na poziomie 5–6 na każde 100 000 osób [14]. Potencjalna populacja, do której skierowane są nowe terapie w tym schorzeniu, jest więc duża.
W celu zachowania dyscypliny finansów publicznych model finansowania nowatorskich i drogich terapii za pomocą programów terapeutycznych zakłada ścisłe kontrolowanie populacji, dla której terapia jest przeznaczona, oraz precyzyjne monitorowanie wydawanych środków. Obliczanie kosztów poszczególnych terapii jest coraz bardziej niezbędne do zachowania równowagi pomiędzy poszczególnymi specjalnościami medycznymi. Staje się to możliwe po analizie dotyczącej dłuższego okresu finansowania, a cztery kolejne lata pozwalają na wyciągnięcie ogólnych wniosków. Celem pracy jest analiza wydatków na leczenie leflunomidem w latach 2004–2008. Leflunomid jest lekiem wpływającym na działanie układu immunologicznego. Poprzez blokadę syntezy pirymidyn hamuje funkcje limfocytów T, działając przeciwzapalnie, co jest wykorzystywane w leczeniu zapaleń stawów.
Metody
Zanalizowano dane przekazane Narodowemu Funduszowi Zdrowia przez świadczeniodawców (szpitale) w ramach sprawozdawania wykonanych procedur w programie zdrowotnym leczenia leflunomidem w latach 2004–2008. Uwzględniono wyłącznie następujące rozpoznania:
• M 05 – serododatnie reumatoidalne zapalenie stawów;
• M 06 – seroujemne reumatoidalne zapalenie stawów;
• M 08 – młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów.
Do połowy 2008 r. rozliczano oddzielnie zryczałtowany koszt pobytu w szpitalu i koszt leku podanego/wydanego pacjentowi. Od połowy 2008 r. sprawozdawane są dane całościowe (lek + świadczenia nielekowe), zgodnie z ryciną 2. Zmiana ta nie wpłynęła na analizę kosztów w niniejszym opracowaniu, ponieważ do analizy zostały wybrane wyłącznie dane dotyczące sprawozdanego świadczenia rzeczowego. Wyłącznie w przypadku omówienia danych z wartości umów dane dotyczą całego programu terapeutycznego.
Wyniki
Liczbę świadczeniodawców, którzy w kolejnych latach prowadzili terapię leflunomidem, przedstawiono w tabeli I. Początek wprowadzania programów zdrowotnych, tj. lata 2004–2005, charakteryzuje się stałą liczbą 54 świadczeniodawców na terenie kraju. Wzrost liczby realizatorów umowy nastąpił w 2006 r. (174 ośrodki), kolejne lata nie zmieniły tej sytuacji.
Liczbę chorych leczonych w poszczególnych województwach przedstawiono w tabeli II. Utrzymuje się ona na stałym poziomie ok. 2500 chorych (2327 w 2005 r., 2688 w 2007 r.).
Wskaźniki korelacji oceniające liczbę leczonych pacjentów w odniesieniu do liczby leczących szpitali oraz w drugim przypadku – do liczby umów podpisanych w danym województwie, wykazują jednak tendencję malejącą (ryc. 3), czyli zwiększeniu liczby świadczeniodawców nie towarzyszyło zwiększenie liczby leczonych chorych.
Wartość środków przekazanych na finansowanie programu terapeutycznego w poszczególnych latach przedstawiono w tabeli III. W omawianym okresie następowało systematyczne zwiększenie wartości wydatków szpitali na terapię leflunomidem. Największy wzrost wydatkowanej kwoty obserwowano w województwie łódzkim (ponad 1 mln zł), małopolskim (ponad 0,8 mln zł), kwoty najmniejsze to oddział lubuski (ok. 70 tys. zł) oraz podlaski (ponad 100 tys. zł). Niejednorodność w wysokości środków wydatkowanych na leflunomid w poszczególnych województwach w sposób wyraźny wskazuje na wybór innych terapii przez lekarzy. Sumarycznie w latach 2005–2008 Narodowy Fundusz Zdrowia wydał na ten lek prawie 30 mln zł (oznacza to wydatkowanie ok. 7,4 mln rocznie).
Uśredniony koszt leczenia jednego pacjenta w ciągu roku, po początkowym gwałtownym wzroście w 2006 r., w 2008 r. utrzymał się praktycznie na niezmienionym poziomie (ryc. 4), może to oznaczać wyrównywanie kosztów leczenia (w tym szczególnie ceny) pomiędzy poszczególnymi województwami.
Koszt ten w sposób odmienny kształtował się w poszczególnych województwach, najwyższy roczny średni koszt leczenia (w ciągu 4 lat) można było zaobserwować w oddziale świętokrzyskim (kwota 2935,66 zł), najniższy koszt leczenia wyniósł 2053,79 zł – w województwie śląskim.
Różnica pomiędzy najwyższym kosztem leczenia a najniższym wynosi ponad 881,87 zł (ryc. 5). W aptece lek kosztuje 500 zł/mies., czyli rocznie 6000 zł. Dalszą konsekwencją powinno być działanie wraz z producentem zmierzające do przyjęcia poziomu kosztów całorocznej terapii pacjenta zamykającego się w kwocie ok. 2500 zł i wpisaniu leku na listę leków refundowanych z równoczesną rezygnacją z programu.
Porównując oddziały pod kątem średniego kosztu terapii pojedynczego pacjenta, można zauważyć, że większy koszt występuje w oddziałach słabiej zaludnionych i o uboższej infrastrukturze. Największy koszt leczenia wykazano w województwach: warmińsko-mazurskim, podlaskim, świętokrzyskim, najmniejszy w śląskim, lubuskim, mazowieckim.
Mimo informacji ze szpitali o zbyt małej wartości umów na programy zdrowotne, corocznie pewna ilość środków pozostaje niewykorzystana. Porównując wartość umowy, jaką oddziały wojewódzkie NFZ przygotowują dla szpitali na program zdrowotny ze sprawozdanym wykonaniem, można zauważyć, że każdego roku z całości zakontraktowanej umowy pozostają niewykorzystane środki (ryc. 6). Ilość środków, jaką można było jeszcze wykorzystać, jest zróżnicowana i wynosi od 17 do 5%. Najlepiej wykorzystano środki w 2006 r., gdyż pozostało do wykorzystania 5%, tj. ok. 3 726 000 zł, najwięcej wolnych środków pozostało w 2008 r., tj. ok. 18%, co stanowiło kwotę ok. 11 770 000 zł.
Omówienie
Zgodnie z zaleceniami leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów w Polsce leflunomid powinien być stosowany jako lek drugiego rzutu po metotreksacie, w przypadku jego nieskuteczności w terapii skojarzonej, lub jako lek alternatywny w przypadku nietolerancji [4]. American College of Rheumatology (ACR) uważa ten lek za równoważny z metotreksatem, bez względu na czas trwania dolegliwości i w każdym stopniu aktywności choroby, niezależnie od obecności niekorzystnych czynników rokowniczych [5].
Przez porównanie z innymi krajami europejskimi [6, 7] należy przyjąć, że w Polsce powinno być leczonych do 20% z liczby potencjalnych chorych, tj. ok. 60 000 chorych, natomiast leczonych jest zaledwie ok. 2500 pacjentów. Ponieważ średni koszt leczenia w 2008 r. wyniósł ok. 3000 zł, to kwota przeznaczona na ten cel przez NFZ wystarczyłaby na dodatkowych 3500 terapii, czyli łącznie można leczyć ok. 5000 chorych bez zwiększania nakładów finansowych na ten cel. Jednak wykorzystanie zaplanowanych przez NFZ kontraktów jest mniejsze o 5–17% w porównaniu z planami, czyli przyczyna leży gdzie indziej. Przede wszystkim jest to powodowane dużymi wymaganiami stawianymi przez programy lekowe oraz brakiem lekarzy o odpowiedniej specjalności (aby sprostać wymaganiom programu zdrowotnego, należy do tego celu oddelegować oddzielnego lekarza, a tych brakuje). Lek jest przeznaczony do stosowania u chorych z umiarkowaną aktywnością choroby, którzy są leczeni w warunkach ambulatoryjnych, a profil bezpieczeństwa jest zbliżony do metotreksatu – nie ma więc powodów do ograniczenia jego stosowania tylko do szpitali. Jednak z odpowiednim wnioskiem do ministra zdrowia musi wystąpić producent – czyli podmiot odpowiedzialny, a ten nie jest zainteresowany obniżaniem ceny leku (co byłoby nieuchronne przy wniosku firmy o wpisanie na listę leków refundowanych). Należy także przypuszczać, że nastąpiła zmiana preferencji terapeutycznych lekarzy w ośrodkach szpitalnych, do których trafiają ciężko chorzy. Wyraźne załamanie charakteryzuje rok 2008, co można wiązać z faktem, że pod koniec 2007 r. została wprowadzona terapia inicjująca lekami biologicznymi, obejmująca te same wskazania i realizowana przez te same zespoły lekarzy. Jak wynika z ankiety oceniającej preferencje lekarzy [8], leflunomid jest zalecany rzadziej niż cyklosporyna czy sulfasalazyna, zajmujące w rekomendacji dalsze miejsce. Za panaceum skuteczne wg ankietowanych u zdecydowanej (do 75%) większości chorych uważane są wielokrotnie droższe leki biologiczne; a to przekonanie jest niezgodne z powszechnie dostępnymi danymi [9–13].
Ciekawe są duże różnice w kosztach terapii pomiędzy ośrodkami. Należy je tłumaczyć brakiem wymiany informacji na temat możliwości obniżenia kosztów lub brakiem ujednolicenia metod leczenia leflunomidem, ponieważ ściśle określone warunki udzielania świadczeń uniemożliwiają, aby tak drastyczne różnice kosztów leczenia mogły być związane z metodyką prowadzenia terapii.
W podsumowaniu należy podkreślić, że terapię leflunomidem zbyt rzadko wykorzystuje się w leczeniu polskich chorych i nie jest to związane z trudnościami w refundacji kosztów. Należy szeroko rozpropagować cele i możliwości leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów zawarte w zaleceniach diagnostyki i terapii opracowanych przez zespół ekspertów przy konsultancie krajowym [4] oraz umożliwić dostęp do leku lekarzom w przychodniach.

Piśmiennictwo
1. Konstytucja Rzeczypospolitej Polskiej z 2 kwietnia 1997 r. (Dz.U. z 16 lipca 1997 r.) – DzU 97.78.483, Art. 68.
2. Ustawa z 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (z późniejszymi zmianami) – DzU 08.164.1027.
3. Zarządzenie Nr 16/2009/DGL Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia z 10 marca 2009 r.
4. Tłustochowicz W, Brzosko M, Filipowicz-Sosnowska A i wsp. Stanowisko Zespołu Ekspertów Konsultanta Krajowego ds. Reumatologii w sprawie diagnostyki i terapii reumatoidalnego zapalenia stawów. Reumatologia 2008; 46: 111-114.
5. Saag KG, Gee Teng G, Patkar NM, et al.; American College of Rheumatology. American College of Rheumatology 2008 recommendations for the use of nonbiologic and biologic disesaese-modifying atirheyumatic drugs In rheumatoid arthritis. Arthritis Rheum 2008; 59: 762-784.
6. Nandi P, Kingskey G, Scott D. Disease-modifying antirheumatic drugs other then methotrexate in rheumatoid arthritis and seronegative arthritis. Curr Opin Rheumatol 2008; 20: 251-256.
7. Sokka T, Kautainen H, Toloza S, et al.; QUEST-RA Group. Questa-RA: quantitative clinical assessmenet of patients with rheumatoid arthritis seen in standard rheumatology care in 15 countries. Ann Rheum Dis 2007; 66: 1491-1496.
8. Tłustochowicz W, Filipowicz-Sosnowska A, Kucharz E i wsp. Postępowanie z chorym na reumatoidalne zapalenie stawów w codziennej praktyce specjalisty reumatologa – wyniki ogólnopolskiego badania ankietowego. Reumatologia 2008; 46: 330-339.
9. Smolen JS, Sokka T, Pincus T, Breedveld FC. A proposed treatment algorithm for rheumatoid arthritis: Aggressive therapy, methotrexate, and quantitative measures. Clin Exp Rheumatol 2003; 21 (5 Suppl 31): S209-S210.
10. Grigor C, Capel H, Stirling A, et al. Effect of a treatment strategy of tight control for rheumatoid arthritis (the TICORA study): a single-blind randomised controlled trial. Lancet 2004; 364: 263-269.
11. Fransen J, Creemers MC, Van Riel PL. Remission in rheumatoid arthritis: agreement of the disease activity score (DAS28) with the ARA preliminary remission criteria. Rheumatology (Oxford) 2004; 43: 1252-1255.
12. Smolen JS, Aletaha D, Koeller M, et al. New therapies for treatment of rheumatoid arthritis. Lancet 2007; 370: 1861-1874.
13. Goekoop-Ruiterman YP, de Vries-Bouwstra JK, Allaart CF, et al. Comparison of treatment strategies in early rheumatoid arthritis: a randomized trial. Ann Int Med 2007; 146: 406-415.
14. Załącznik 17 do zarządzenia nr 98/2008/DGL Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia z 27 października 2008 r.