Stosowanie leku poza wskazaniami rejestracyjnymi oznacza jego podanie we wskazaniu, które nie zostało zgłoszone do oceny, a tym samym zaaprobowane przez władze regulatorowe, bądź też stosowanie leku zgodnie ze wskazaniem, ale w populacji chorych, którzy nie zostali wymienieni w charakterystyce produktu leczniczego (ChPL). W zależności od wskazania, populacji chorych, a nawet kraju, zjawisko to przybiera różne rozmiary. Ocenia się, że może dotyczyć 7,5–15% chorych z typowymi ambulatoryjnymi wskazaniami internistycznymi, 30–50% pacjentów onkologicznych oraz nawet 90% chorych w przypadku oddziałów neonatologii i onkologii pediatrycznej. Lekarz ma moralny oraz ustawowy obowiązek wykonywania zawodu zgodnie ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej, a zatem także stosowania leku poza zarejestrowanymi wskazaniami, o ile są one dowiedzione w rzetelny i wiarygodny sposób. W obecnym stanie prawnym, podejmując tę – niełatwą przecież – decyzję, bierze jednak na siebie także ryzyko zaspokojenia ewentualnych roszczeń pacjentów, wynikających z działań niepożądanych produktu leczniczego, stosowanego niezgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi. Rolą medycznych towarzystw naukowych jest m.in. przygotowywanie rekomendacji terapeutycznych, które mogą pomóc w podejmowaniu decyzji związanych ze stosowaniem leków poza wskazaniami rejestracyjnymi.