Rdzeniowy zanik mięśni (spinal muscular atrophy – SMA) jest chorobą ciężką, postępującą i rzadką. Dzięki dostępności nowoczesnego leku jej terapia przynosi spektakularne rezultaty. Ogromne zaangażowanie wielu ludzi doprowadziło do uruchomienia dwa lata temu programu lekowego, który okazał się sukcesem. Czas podsumować dokonania i zastanowić się, co jeszcze można zrobić – okazją do tego była debata „Leczenie SMA w Polsce w kontekście danych z realnej praktyki klinicznej”.