Aldafermin w leczeniu NASH

Aldafermin jest syntetycznym analogiem czynnika wzrostu fibroblastów 19 (FGF-19), który hamuje syntezę kwasów żółciowych oraz reguluje metabolizm wątroby. Na łamach Gastroenterology ukazały się wyniki badania klinicznego drugiej fazy w której zastosowano ten środek u pacjentów z niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (non-alcoholic steatohepatitis, NASH).

Do badania włączono pacjentów ze Stanów Zjednoczonych Ameryki u których w biopsji potwierdzono NASH oraz u których zawartość tłuszczu w wątrobie wynosiła co najmniej 8% w badaniu rezonansu magnetycznego. 78 pacjentów zostało zrandomizowanych do grup: aldafermin w dawce 1 mg (53 osoby) lub placebo (25 osoby) przez 24 tygodnie. Lek i placebo były podawane podskórnie raz dziennie. Pierwszorzędnym punktem końcowym była zmiana procentowej zawartości tłuszczu w wątrobie po 24 tygodniach interwencji.

W 24 tygodniu zawartość tłuszczu w wątrobie w grupie interwencyjnej zmniejszyła się o 7,7 punktów procentowych podczas gdy w grupie placebo 2,7 punktów procentowych (p=0,002). Poprawę w natężeniu zwłóknienia bez pogorszenia NASH osiągnięto u 38% pacjentów leczonych aldaferminem i u 18% pacjentów z grupy placebo, jednak różnica nie była istotna statystycznie (p=0,10). Pacjenci leczeni aldaferminem mieli istotnie większą redukcję stężeniu kwasów żółciowych oraz aminotransferaz w porównaniu z placebo. Żaden z pacjentów w grupie interwencyjnej nie przerwał leczenia z powodu działań niepożądanych.

Aldafermin wydaje się być skutecznym środkiem w zmniejszeniu stopnia stłuszczenia wątroby u pacjentów z NASH. Potrzebne są badania na większej populacji, które zweryfikują skuteczność leku w zmniejszaniu stopnia zwłóknienia wątroby.