Specjalizacje, Kategorie, Działy

Komisja Europejska zatwierdziła lek dla chorych na włóknienie szpiku

Udostępnij:
Omjjara jest pierwszym i jedynym lekiem w Unii Europejskiej wskazanym do stosowania u chorych na mielofibrozę z umiarkowaną do ciężkiej postacią anemii.
Zatwierdzenie leku przez Komisję Europejską może stanowić odpowiedź na istotne niezaspokojone potrzeby medyczne, gdyż szacuje się, że problem anemii dotknie niemal każdego pacjenta z mielofibrozą. Lek jest wskazany do stosowania zarówno u pacjentów nowo zdiagnozowanych, jak i u wcześniej leczonych ruksolitynibem (inhibitor kinazy janusowej).

Momelotynib to doustny inhibitor JAK1/JAK2 i receptora aktywiny A typu 1 (ACVR1) podawany raz dziennie w leczeniu powiększenia śledziony związanego z chorobą lub objawów występujących u dorosłych pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej niedokrwistością, z pierwotnym włóknieniem szpiku, włóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą lub włóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną.

Podstawą dopuszczenia momelotynibu do obrotu były dane z głównego badania klinicznego MOMENTUM oraz subpopulacji dorosłych pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej niedokrwistością (hemoglobina <10 g/dl) z badania III fazy SIMPLIFY-1. Badanie MOMENTUM zostało zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności momelotynibu w porównaniu z danazolem w leczeniu i ograniczaniu kluczowych objawów mielofibrozy w populacji pacjentów z objawami choroby oraz niedokrwistością, wcześniej leczonych inhibitorem JAK. Badanie SIMPLIFY-1 zostało zaprojektowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania momelotynibu w porównaniu z ruksolitynibem u pacjentów z mielofibrozą, którzy nie otrzymywali wcześniej terapii inhibitorem JAK.

W obu badaniach klinicznych najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były biegunka, małopłytkowość, nudności, ból głowy, zawroty głowy, zmęczenie, osłabienie, ból brzucha i kaszel.

Momelotynib ma zróżnicowany mechanizm działania, obejmujący zdolność hamowania trzech kluczowych szlaków sygnałowych: kinazy janusowej JAK1, JAK2 i receptora aktywiny A typu 1 (ACVR1). Hamowanie JAK1 i JAK2 może złagodzić objawy ogólne i powiększenie śledziony. Dodatkowo hamowanie ACVR1 prowadzi do obniżenia poziomu krążącej hepcydyny, czego efektem jest zwiększenie dostępności żelaza i wytwarzania krwinek czerwonych.
 
Redaktor prowadzący:
dr n. med. Katarzyna Stencel - Oddział Onkologii Klinicznej z Pododdziałem Dziennej Chemioterapii, Wielkopolskie Centrum Pulmonologii i Torakochirurgii im. Eugenii i Janusza Zeylandów w Poznaniu
 
© 2024 Termedia Sp. z o.o. All rights reserved.
Developed by Bentus.