Wstęp

Dzieci urodzone jako za małe w stosunku do wieku ciążowego (SGA) charakteryzują się masą i/lub długością ciała poniżej –2 odchyleń standardowych względem norm populacyjnych odpowiednich dla wieku ciążowego i płci. W Polsce dzieci z rozpoznaniem SGA kwalifikujące się do leczenia mogą otrzymywać rekombinowany ludzki hormon wzrostu (rhGH) w ramach programu lekowego refundowanego przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

Cel

Celem badania była retrospektywna ocena skuteczności leczenia rhGH u dzieci urodzonych jako SGA, na podstawie danych klinicznych 39 pacjentów leczonych i obserwowanych w latach 2016–2025.

Materiał i metody

Oceniono parametry antropometryczne przed rozpoczęciem i po zakończeniu terapii, czas jej trwania oraz efekty leczenia wyrażone zmianą parametrów wzrastania. Analizowano również wpływ wieku rozpoczęcia terapii oraz płci na skuteczność leczenia.

Wyniki

Średni czas terapii wynosił 3 lata i 9 miesięcy. Średni roczny przyrost wysokości ciała wynosił 6,9 cm, a masy ciała 5,3 kg. Stwierdzono istotnie większy przyrost wysokości ciała u chłopców niż u dziewcząt (p = 0,013), natomiast różnice w przyroście masy ciała nie osiągnęły istotności statystycznej (p = 0,08). Pacjentów podzielono na 3 grupy w zależności od wieku, w którym rozpoczęto leczenie. We wszystkich grupach odnotowano poprawę wartości wskaźnika odchylenia standardowego wzrostu i masy ciała, przy czym największą poprawę obserwowano u pacjentów, którzy rozpoczęli terapię we wczesnym dzieciństwie. Najczęstszą przyczyną zakończenia leczenia było spowolnienie tempa wzrastania.

Wnioski

Leczenie rhGH u dzieci urodzonych jako SGA jest skuteczne i prowadzi do istotnej poprawy parametrów wzrastania oraz masy ciała, niezależnie od wieku rozpoczęcia terapii. Największą poprawę obserwuje się jednak u pacjentów, u których leczenie wdrożono we wczesnym dzieciństwie. Terapia jest bezpieczna pod warunkiem prowadzenia odpowiedniego monitorowania metabolicznego.