Zespół Wolframa jest to rzadka, uwarunkowana genetycznie choroba neurodegeneracyjna, charakteryzująca się współwystępowaniem cukrzycy insulinozależnej spowodowanej nieautoimmunologicznym zanikiem komórek β oraz zanikiem nerwu wzrokowego, znana również jako DIDMOAD (diabetes insipidus, diabetes mellitus, optic atrophy, deafness). U pacjentów z cukrzycą insulinozależną postępuje zanik nerwu wzrokowego w pierwszej dekadzie życia, moczówka prosta i głuchota sensoryczna w drugiej dekadzie, zaburzenia neurologiczne i w układzie moczowym w trzeciej dekadzie. Pacjenci z zespołem Wolframa zwykle umierają z powodu niewydolności oddechowej w przebiegu zaniku pnia mózgu w trzeciej lub na początku czwartej dekady życia. Autorzy przedstawiają przypadek dwóch sióstr  z rozpoznanym zespołem Wolframa, u których występuje cukrzyca insulinozależna, zanik nerwu wzrokowego i zaburzenia urologiczne. Wczesne postawienie diagnozy i odpowiednia suplementacja hormonów może poprawić jakość życia tych pacjentów.