Diagnostyka i leczenie nowotworów krwi – mamy dobry dostęp do leków, potrzebne są zmiany systemowe

Dzięki postępowi w diagnostyce i leczeniu nowotworów krwi przeżywalność pacjentów hematoonkologicznych sukcesywnie rośnie przy zachowaniu dobrej jakości życia. Co jeszcze należy poprawić w diagnostyce i leczeniu, na co czekają lekarze i pacjenci, jak zmodyfikować systemowe podejście do chorób rzadkich, by je uefektywnić – nad tym zastanawiali się eksperci podczas Wizji Zdrowia.

W sesji „Priorytety w obszarze chorób hematoonkologicznych” podczas VIII Kongresu Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość – Foresight Medyczny udział wzięli:

• Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w  Lublinie,
• Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach, prezes Polskiej Grupy do spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych i wiceprezes Polskiej Grupy Badawczej Chłoniaków, z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Oddział Gliwice,
• Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii,
• Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia,
  
• Aneta Szudy-Szczyrek z Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Wydziału Lekarskiego Uniwersytetu Medycznrgo w Lublinie,
• Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Panel moderował Jakub Gierczyński, ekspert rynku zdrowia.

Od lewej: Jakub Gierczyński, Aneta Szudy-Szczyrek, Mateusz Oczkowski, Ewa Lech-Marańda i Sebastian Giebel

Według najnowszych danych Krajowego Rejestru Nowotworów w 2021 r. na nowotwory zachorowało ok. 170 tys. Polaków, z czego na nowotwory krwi ok. 10 tys. Wśród nich 40 proc. stanowiły chłoniaki, ok. 20 proc. szpiczak plazmocytowy, ok. 20 proc. przewlekła białaczka limfocytowa, a ok. 20 proc. inne białaczki. W trakcie dyskusji na temat priorytetów w obszarze chorób hematoonkologicznych eksperci goszczący na Kongresie Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość wskazywali nie tylko na konieczność dostępu do innowacyjnych terapii, lecz także oczekiwane zmiany systemowe i organizacyjne. W ciągu ostatnich sześciu lat Ministerstwo Zdrowia zdecydowało o refundacji 90 nowych cząsteczkowskazań z zakresu hematologii. W samym tylko 2024 r. wśród refundowanych terapii w chorobach rzadkich pojawiło się aż 36 nowych cząsteczkowskazań na 135 nowych cząsteczkowskazań ogółem zrefundowanych. Mimo tak „zadbanej” systemowo dziedziny, jaką jest hematologia, są oczekiwania, by nadal utrzymać tempo refundacji nowych terapii, ale również, aby wprowadzić niezbędne zmiany systemowe.

Leczymy zgodnie ze standardami światowymi

Prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, przedstawiła osiągnięcia z ostatnich kilku lat, jeśli chodzi o terapie refundowane w hematologii. Zdaniem ekspertki nastąpił ogromny postęp w tym obszarze, w Polsce leczymy zgodnie ze standardami europejskimi i światowymi. Wskazała też priorytety na lata 2024 i 2025 w dostępie do nowoczesnych terapii.

– Do najważniejszych potrzeb na najbliższe miesiące zaliczyłabym dostęp do iwosydenibu w połączeniu z azacytydyną w pierwszej linii leczenia dla chorych na ostrą białaczkę szpikową z obecnością mutacji w genie IDH1. Jeśli chodzi o chorych na chłoniaki B-komórkowe, to wiele nowoczesnych terapii uzyskało refundację w ostatnim czasie, ale jeszcze kilka wymaga uzupełnienia. Przede wszystkim chorzy na chłoniaki strefy brzeżnej, z postacią oporną lub nawrotową, czekają na dostęp do zanubrutynibu. Warto podkreślić, że w tym wskazaniu obecnie nie ma dostępnych żadnych nowych leków. Z kolei dla chorych na chłoniaki indolentne, czyli chłoniaka grudkowego i chłoniaki strefy brzeżnej w przypadku kolejnej wznowy choroby, potrzebny byłby dostęp do terapii CAR-T, obecnie trzy leki są w tym wskazaniu zarejestrowane w Europie. Dla chorych na chłoniaki agresywne program lekowy B.12.FM powinien być jeszcze uzupełniony o przeciwciało monoklonalne sprzężone z toksyną – lonkastuksymab tezyryny. Ponadto w pierwotnej i wtórnej mielofibrozie został zarejestrowany przez European Medicines Agency (EMA) kolejny inhibitor JAK2, czyli momelotynib, szczególnie potrzebny dla chorych na mielofibrozę ze współistniejącą niedokrwistością – poinformowała.

Ewa Lech-Marańda

– Są jeszcze potrzeby refundacyjne, o które jako konsultant krajowa w imieniu środowiska hematologów wnioskuję, związane z wynikami najnowszych międzynarodowych akademickich badań klinicznych zmieniających standardy leczenia pierwszej linii. Mam na myśli dostęp refundacyjny do schematu BrECADD w pierwszej linii leczenia dla chorych na zaawansowaną postać chłoniaka Hodgkina. Aktualnie mamy w tym wskazaniu refundowany brentuksymab wedotyny w połączeniu z chemioterapią AVD w ramach programu lekowego B.77. Drugą nowoczesną terapią, która wchodzi jako nowy standard, jest blinatumomab jako leczenie konsolidujące dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną z prekursorowych komórek B, którzy po leczeniu indukującym uzyskują całkowitą remisję – wyliczała prof. Ewa Lech-Marańda.

Ekspertka dodała, że w terapii chorych na szpiczaka plazmocytowego również oczekiwana jest zmiana, aby schematy leczenia, które obecnie są refundowane w ramach programu lekowego B.54, mogły być łączone z nowymi przeciwciałami, tak, aby jak najbardziej wykorzystać ich potencjał terapeutyczny dla pacjentów z opornym lub nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym.

– Wiele leków przeszło z kolejnych linii leczenia do wcześniejszych, co jest konsekwencją zmieniających się standardów terapeutycznych, dlatego ważne jest, abyśmy elastycznie dostosowywali się do takich sytuacji i mogli zaproponować naszym pacjentom skuteczniejsze opcje terapii – stwierdziła prof. Ewa Lech-Marańda.

– Bardzo ważną kwestią jest wtórne przeładowanie żelazem, gdyż chorzy hematoonkologiczni muszą otrzymywać wiele przetoczeń tzw. koncentratów krwinek czerwonych, co prowadzi do wtórnego przeładowania organizmu żelazem, a w konsekwencji do wielu powikłań narządowych, między innymi serca czy wątroby. Dołączenie deferasiroksu do armamentarium leków refundowanych jest pilną potrzebą. Lek jest dostępny w tabletkach, więc najlepszym rozwiązaniem byłaby tzw. refundacja apteczna – dodała.

Prof. Ewa Lech-Marańda nakreśliła również priorytety organizacyjne i systemowe w hematologii.

– Ważna jest poprawa dostępności diagnostyki oraz rozwiązania organizacyjne i systemowe, które zapewnią choremu kompleksową i koordynowaną opiekę. Jeśli chodzi o diagnostykę, to w koszyku świadczeń gwarantowanych zarówno w ambulatoryjnej opiece specjalistycznej, jak i w hospitalizacji powinny się znaleźć badania immunofenotypowe, które są podstawowymi badaniami diagnostycznymi w hematologii, o co wnioskowałam już wielokrotnie. Możliwość wykonywania tych badań z poziomu ambulatoryjnej opieki specjalistycznej istotnie zwiększy dostępność diagnostyki i co ważne – skróci kolejkę oczekujących na pobyt na oddziale hematologicznym. Oczywiście dla chorych na ostre białaczki, których diagnoza odbywa się z reguły w szpitalu, powinna być również możliwość rozliczenia tych badań z poziomu szpitala – tłumaczyła prof. Ewa Lech-Marańda.

– Podobny problem dotyczy diagnostyki genetycznej, która co prawda jest refundowana w ramach hospitalizacji hematologicznej, ale tylko niezwiązanej z podaniem chemioterapii. Istnieje pilna potrzeba, aby móc zlecać i rozliczać badania genetyczne również w ramach hospitalizacji związanej z podaniem chemioterapii, a przede wszystkim z poziomu poradni hematologicznej, czyli ambulatoryjnej opieki specjalistycznej – dodała.

Trzecią ważną sprawą jest możliwość finansowania leczenia ciężkich infekcji bakteryjnych, grzybiczych i wirusowych u chorych na nowotwory krwi. Leczenie ww. powikłań infekcyjnych generuje olbrzymie koszty dla szpitali, co w konsekwencji przekłada się na problem z dostępem do właściwej terapii. Kolejną istotną kwestią systemową jest leczenie kosztochłonnych powikłań immunologicznych, takich jak zespół uwalniania cytokin i immunologiczna neurotoksyczność, które występują po podaniu terapii CAR-T. Konsultant krajowa w dziedzinie hematologii wspomniała także o pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej.

– Nasze środowisko wyszło z inicjatywą pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej, opartej na referencyjności ośrodków, koordynacji opieki hematologicznej dla pacjenta, zarówno poziomej, czyli zapewnieniu koordynatora w ośrodku, jak i pionowej, czyli współpracy między ośrodkami i płynnego przekazywania pacjentów do dalszych etapów leczenia pomiędzy ośrodkami o różnych poziomach referencyjności, kompleksowości opieki hematologicznej rozumianej jako zapewnienie pacjentowi hematologicznemu z wielochorobowością konsultacji, między innymi kardiologicznych, pulmonologiczych, nefrologicznych, ale również psychologicznych, dietetycznych czy rehabilitacji. Ważnym aspektem pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej jest monitorowanie jakości. Chcielibyśmy przy zastosowaniu odpowiednich wskaźników mierzyć jakość procesu diagnostyczno-leczniczego, a także wprowadzić jakościowe mierniki organizacyjne związane z funkcjonowaniem sieci – wskazała ekspertka.

Jak się okazuje, konsultacje publiczne projektu rozporządzenia w sprawie pilotażu zakończyły się w sierpniu ubiegłego roku. Projekt rozporządzenia ministra zdrowia został zmodyfikowany po konsultacjach i wszyscy, tj. pacjenci i środowisko hematologów, czekają na zielone światło, żeby rozpocząć pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej.

Refundacja w hematoonkologii. Dziedzina „na topie”

Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, skomentował zmiany na kolejnych listach refundacyjnych w hematoonkologii. Przyznał, że ta dziedzina zawsze jest „na topie”, jeśli chodzi o poszczególne obwieszczenia refundacyjne. Na ostatniej liście październikowej znalazło się 8 nowych terapii o najwyższym poziomie technologicznym, jaki jest dostępny w zakresie leczenia nowotworów hematologicznych. Mowa tutaj o dwoch terapiach CAR-T oraz trzech przeciwciałach niespecyficznych.