Diagnostyka i leczenie nowotworów krwi – mamy dobry dostęp do leków, potrzebne są zmiany systemowe

Dzięki postępowi w diagnostyce i leczeniu nowotworów krwi przeżywalność pacjentów hematoonkologicznych sukcesywnie rośnie przy zachowaniu dobrej jakości życia. Co jeszcze należy poprawić w diagnostyce i leczeniu, na co czekają lekarze i pacjenci, jak zmodyfikować systemowe podejście do chorób rzadkich, by je uefektywnić – nad tym zastanawiali się eksperci podczas Wizji Zdrowia.

W sesji „Priorytety w obszarze chorób hematoonkologicznych” podczas VIII Kongresu Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość – Foresight Medyczny udział wzięli:

• Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w  Lublinie,
• Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach, prezes Polskiej Grupy do spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych i wiceprezes Polskiej Grupy Badawczej Chłoniaków, z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Oddział Gliwice,
• Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii,
• Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia,
  
• Aneta Szudy-Szczyrek z Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Wydziału Lekarskiego Uniwersytetu Medycznrgo w Lublinie,
• Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Panel moderował Jakub Gierczyński, ekspert rynku zdrowia.

Od lewej: Jakub Gierczyński, Aneta Szudy-Szczyrek, Mateusz Oczkowski, Ewa Lech-Marańda i Sebastian Giebel

Według najnowszych danych Krajowego Rejestru Nowotworów w 2021 r. na nowotwory zachorowało ok. 170 tys. Polaków, z czego na nowotwory krwi ok. 10 tys. Wśród nich 40 proc. stanowiły chłoniaki, ok. 20 proc. szpiczak plazmocytowy, ok. 20 proc. przewlekła białaczka limfocytowa, a ok. 20 proc. inne białaczki. W trakcie dyskusji na temat priorytetów w obszarze chorób hematoonkologicznych eksperci goszczący na Kongresie Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość wskazywali nie tylko na konieczność dostępu do innowacyjnych terapii, lecz także oczekiwane zmiany systemowe i organizacyjne. W ciągu ostatnich sześciu lat Ministerstwo Zdrowia zdecydowało o refundacji 90 nowych cząsteczkowskazań z zakresu hematologii. W samym tylko 2024 r. wśród refundowanych terapii w chorobach rzadkich pojawiło się aż 36 nowych cząsteczkowskazań na 135 nowych cząsteczkowskazań ogółem zrefundowanych. Mimo tak „zadbanej” systemowo dziedziny, jaką jest hematologia, są oczekiwania, by nadal utrzymać tempo refundacji nowych terapii, ale również, aby wprowadzić niezbędne zmiany systemowe.

Leczymy zgodnie ze standardami światowymi

Prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, przedstawiła osiągnięcia z ostatnich kilku lat, jeśli chodzi o terapie refundowane w hematologii. Zdaniem ekspertki nastąpił ogromny postęp w tym obszarze, w Polsce leczymy zgodnie ze standardami europejskimi i światowymi. Wskazała też priorytety na lata 2024 i 2025 w dostępie do nowoczesnych terapii.

– Do najważniejszych potrzeb na najbliższe miesiące zaliczyłabym dostęp do iwosydenibu w połączeniu z azacytydyną w pierwszej linii leczenia dla chorych na ostrą białaczkę szpikową z obecnością mutacji w genie IDH1. Jeśli chodzi o chorych na chłoniaki B-komórkowe, to wiele nowoczesnych terapii uzyskało refundację w ostatnim czasie, ale jeszcze kilka wymaga uzupełnienia. Przede wszystkim chorzy na chłoniaki strefy brzeżnej, z postacią oporną lub nawrotową, czekają na dostęp do zanubrutynibu. Warto podkreślić, że w tym wskazaniu obecnie nie ma dostępnych żadnych nowych leków. Z kolei dla chorych na chłoniaki indolentne, czyli chłoniaka grudkowego i chłoniaki strefy brzeżnej w przypadku kolejnej wznowy choroby, potrzebny byłby dostęp do terapii CAR-T, obecnie trzy leki są w tym wskazaniu zarejestrowane w Europie. Dla chorych na chłoniaki agresywne program lekowy B.12.FM powinien być jeszcze uzupełniony o przeciwciało monoklonalne sprzężone z toksyną – lonkastuksymab tezyryny. Ponadto w pierwotnej i wtórnej mielofibrozie został zarejestrowany przez European Medicines Agency (EMA) kolejny inhibitor JAK2, czyli momelotynib, szczególnie potrzebny dla chorych na mielofibrozę ze współistniejącą niedokrwistością – poinformowała.