Pierwsza innowacyjna terapia genowa zatwierdzona przez FDA

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszą terapię genową modyfikująca układ odpornościowy chorego. Będzie stosowana w przypadku opornej na leki białaczki limfoblastycznej występującej u dzieci i młodych osób.

Dr Scott Gottlieb z FDA podkreśla, że jest to historyczna chwila otwierająca w medycynie nowy rozdział, jeśli chodzi o terapie innowacyjne. Umożliwia ona skuteczne leczenie, a może wyleczenie schorzeń, który są wciąż nieuleczalne.

Nowa terapia w leczeniu białaczki polega na tym, że od chorego pobierane są miliony limfocytów T komórek odpornościowych, które są "żołnierzami" układu immunologicznego. Następnie w laboratorium komórki te są modyfikowane genetyczne przy użyciu unieszkodliwionego wirusa HIV. Patogen ten przemyca do komórek limfocytów T fragment DNA, dzięki któremu mogą one bardziej aktywnie zwalczać komórki nowotworowe. Nastepnie limfocyty są wstrzykiwane do organizmu chorego.

Terapia ta od 2012 r. testowana była w leczeniu opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej. Po raz pierwszy zastosowano ją u 6 letniej dziewczynki w Children’s Hospital of Philadelphia.
Od tej pory metodę tą zastosowano u 63 pacjentów w wieku od 3 do 25 roku życia. Byli oni poddani terapii genowej w latach 2015-2016.
www.naukawpolsce.pap.pl