Luki refundacyjne w leczeniu osteoporozy

Osteoporoza to przewlekłe schorzenie układu kostnego, którego skutki drastycznie obniżają jakość życia pacjentów, wywołując chroniczny ból, niepełnosprawność oraz konieczność stałej rehabilitacji i opieki osób trzecich. Według danych Narodowego Funduszu Zdrowia z 2024 roku choroba ta dotykała ponad 2 miliony Polaków, w tym około 1,83 mln kobiet po 50. roku życia oraz 420 tys. mężczyzn. Szacunki te są jednak znacznie niedoszacowane. Skala problemu jednoznacznie wskazuje na pilną potrzebę zwiększenia dostępności do skutecznej terapii, ze szczególnym uwzględnieniem pacjentów z grup najwyższego ryzyka.

Leki anaboliczne skuteczniejsze w walce z osteoporozą

Prof. Brygida Kwiatkowska, dyrektor ds. klinicznych i kierownik Kliniki Wczesnego Zapalenia Stawów Narodowego Instytutu Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji (NIGRiR), podkreśla znaczenie leków anabolicznych w leczeniu osteoporozy.  Zgodnie z rekomendacjami polskimi i międzynarodowymi w ciężkiej postaci osteoporozy z bardzo dużym ryzykiem złamań (najczęściej po przebytym już złamaniu) leczenie powinno rozpocząć się od leków anabolicznych.

– Mamy w tej chwili dwa leki anaboliczne– jest to romosozumab zarejestrowany i refundowany tylko dla kobiet w okresie pomenopauzalnym w leczeniu rocznym w programie lekowym B.160 oraz teryparatyd wskazany w terapii dla kobiet po menopauzie, jak również zarejestrowany w leczeniu osteoporozy posterydowej oraz w leczeniu osteoporozy u mężczyzn. W przypadku teryparatydu terapia powinna trwać dwa lata i stosuje się ją raz w życiu – tłumaczy prof. Kwiatkowska, dodając, że po tym okresie powinno się stosować leki antyresorpcyjne, do których należy denosumab lub bisfosfoniany.

Prof. Kwiatkowska zaznacza, że leki anaboliczne w osteoporozie są skuteczniejsze i cechują się szybszym działaniem w budowaniu masy kostnej, zmniejszają również ryzyko złamań w porównaniu ze standardowymi lekami antyresorpcyjnymi. Dlatego stanowią pierwszy rzut leczenia u pacjentów z bardzo dużym ryzykiem złamań.

Specjalistka wskazuje, że romosozumab jest w Polsce refundowany dla pacjentek z ciężką postacią osteoporozy pomenopauzalnej w programie lekowym B.160. Potrzeby pacjentów z osteoporozą są jednak znacznie większe i nadal w dużej mierze niezaspokojone.

– W Polsce pacjenci wciąż mają odciętą możliwość skutecznego leczenia osteoporozy w dwóch kluczowych obszarach. Po pierwsze, dotyczy to mężczyzn, u których śmiertelność w wyniku złamań osteoporotycznych jest dużo wyższa niż u kobiet i przewyższa nawet śmiertelność z powodu raka prostaty. Po drugie, problem dotyczy chorych z osteoporozą posterydową. Wiele osób, nie tylko z chorobami reumatycznymi, przyjmuje sterydy przewlekle. Pacjenci ci doznają dramatycznych złamań. Wciąż jednak brakuje leku poświęconego konkretnie tej grupie chorych – stwierdza prof. Kwiatkowska.

Europa refunduje, polski pacjent płaci 100 proc.

Teryparatyd został dopuszczony do obrotu w Europie w czerwcu 2003 roku. Po wygaśnięciu patentu na lek referencyjny, od 2019 roku na rynek europejski trafiły znacznie tańsze leki biopodobne. Mechanizm działania terypartydu odróżnia go od leków antyresorpcyjnych tym, że jego działanie anaboliczne przeważa nad działaniem resorpcyjnym, co prowadzi do zwiększenia masy kostnej i poprawy mikroarchitektury kości w osteoporozie – a to przekłada się na zwiększenie wytrzymałości kości i zmniejszenie ryzyka złamań.

Teryparatyd nadal w Polsce nie jest refundowany w leczeniu osteoporozy. Pacjenci muszą pokrywać 100 proc. jego kosztów, podczas gdy w wielu krajach Europy Zachodniej preparat ten podlega standardowej refundacji.

Profesor zwraca uwagę, że ok. 3 milionów osób ma osteoporozę, ale ciężki przebieg ma znacznie mniejsza grupa pacjentów.

– Leczenia anabolicznego nie stosuje się do końca życia, tak jak w przypadku bisfosfonianów, bo osteoporoza to choroba przewlekła. Leczenie teryparatydem obejmuje okres dwóch lat, a romosozumabem – rok. To nie jest wydatek przez całe życie dla pacjenta – tak, jak to się dzieje w przypadku leków biologicznych, np. w reumatoidalnym zapaleniu stawów – wskazuje reumatolog.

– Jako konsultant krajowy podejmowałam intensywne starania o objęcie teryparatydu refundacją. Lek ten, choć od dawna dostępny na rynkach światowych, w Polsce pojawił się stosunkowo niedawno, następnie rozpoczęła się walka o refundację. Pomimo wcześniejszych zapewnień, że lek znajdzie się na liście refundacyjnej, w najnowszym obwieszczeniu teryparatyd został pominięty. Sytuacja ta jest o tyle zaskakująca, że w tym samym wykazie uwzględniono hydroksychlorochinę – inny przewlekle stosowany lek, o którego dostępność dla pacjentów również zabiegałam. Przyczyny braku refundacji dla teryparatydu pozostają obecnie niejasne – mówi prof. Kwiatkowska.

Same operacje nie uratują pacjentów z osteoporozą

Specjalistka wyjaśnia, że na endoprotezoplastykę z powodu złamań osteoporotycznych wydajemy obecnie prawie 800 milionów złotych, podczas gdy na leczenie zachowawcze zaledwie 100 milionów. Zdaniem ekspertki, ograniczając ryzyko złamań, możemy nie tylko zmniejszyć te koszty, ale przede wszystkim ratować ludzkie życie. Prof. Kwiatkowska podkreśla, że aż 30 proc. pacjentów po osiemdziesiątce umiera w ciągu roku od takiego zabiegu. – To pokazuje, że samo leczenie operacyjne nie wystarczy, jeśli nie wdrożymy skutecznej profilaktyki, która faktycznie wydłuży życie tych chorych – zaznacza.

– Wszystkie leki o działaniu anabolicznym mają udokumentowany wpływ na zwiększanie masy kostnej. Istotą osteoporozy jest postępujący ubytek masy kostnej oraz osłabienie mikroarchitektury kości, co drastycznie zwiększa ryzyko złamań. U osób młodych ze zdrowym kośćcem upadek z własnej wysokości rzadko kończy się złamaniem. W przypadku zaawansowanej osteoporozy dochodzi jednak do tak zwanych złamań niskoenergetycznych, które mogą pojawić się nawet bez wyraźnego urazu. Przykładem są samoistne złamania trzonów kręgowych, które ulegają „zgnieceniu”, co prowadzi do widocznego obniżenia wzrostu pacjenta, czyli zmiany sylwetki. Wszystkie te procesy są bezpośrednim efektem pogorszenia zarówno gęstości, jak i wspomnianej mikroarchitektury kości – tłumaczy prof. Kwiatkowska.

Odbudowa masy kostnej kluczem do zatrzymania złamań 

– Leki anaboliczne stosowane w początkowym okresie ciężkiej osteoporozy spowodują, że zmniejsza się ryzyko złamań i następuje mniejsze nasilenie choroby. Lek wzmacnia masę kostną, w konsekwencji nie dochodzi do kolejnych złamań. Mówić wprost, pacjenci po prostu nie umierają. Osteoporoza to cichy zabójca. Śmiertelność u kobiet jest porównywalna jak w raku piersi, o czym się nie mówi. To samo dotyczy udarów i zawałów serca w przypadku mężczyzn – dodaje profesor.  

– Teryparatyd to lek o ugruntowanej skuteczności i profilu bezpieczeństwa, którego efekty terapeutyczne są ewidentne po 24 miesiącach stosowania. Badania wskazują, że nie zwiększa on ryzyka powikłań sercowo-naczyniowych, a wręcz może je redukować. U starszych pacjentów po złamaniach lek ten znacząco zmniejsza dolegliwości bólowe oraz zapobiega unieruchomieniu, dając im szansę na zachowanie sprawności, samodzielności i wyższej jakości życia – podsumowuje prof. Brygida Kwiatkowska.