123RF
Bielactwo nabyte ze skutecznym lekiem
Trudne nie znaczy niemożliwe, tym bardziej dla ambitnych badaczy, coraz bardziej przesuwających granicę, którą wyznacza współczesna medycyna. Takie wnioski mogą pojawić się po przeczytaniu najnowszej publikacji z prestiżowego „The New England Journal of Medicine”.
Bielactwo nabyte to przewlekła choroba autoimmunologiczna, znacznie upośledzająca jakość życia. Dotychczasowe terapie nie przynosiły spektakularnych efektów, jednak era leków biologicznych musiała w końcu pojawić się i w tej chorobie. W badaniu fazy 2. z udziałem dorosłych z bielactwem wykazano, że krem zawierający ruksolitynib – inhibitor kinaz janusowych – spowodował repigmentację.
Przeprowadzono dwa randomizowane, podwójnie zaślepione badania (TRuE-V1 i TRuE-V2), w których w sumie 674 pacjentów w wieku co najmniej 12 lat z bielactwem (i depigmentacją obejmującą co najwyżej 10 proc. powierzchni ciała) przydzielono losowo w stosunku 2:1 do nakładania 1,5-proc. kremu z ruksolitynibem lub podłoża dwa razy dziennie przez 24 tygodnie na wszystkie obszary bielactwa, po czym wszyscy pacjenci mogli stosować krem do 52. tygodnia. Jako kryterium skuteczności przyjęto co najmniej 75-proc. poprawę w zakresie skali F-VASI (Vitiligo Area Scoring Index).
Lek wykazał się niemałą skutecznością – w TRuE-V1 odsetek pacjentów z odpowiedzią w 24. tygodniu wynosił 29,8 proc. w grupie ruksolitynibu i zaledwie 7,4 proc. w grupie placebo. W TRuE-V2 powyższy efekt wystąpił u odpowiednio 30,9 i 11,4 proc. pacjentów; podane wyniki osiągnęły istotność statystyczną. Jest jedno zastrzeżenie – wśród pacjentów, którzy stosowali lek przez 52 tygodnie, zdarzenia niepożądane wystąpiły u ok. 60 proc. pacjentów, w znacznej większości były łagodne. Obejmowały trądzik w miejscu nałożenia, zapalenie nosogardła oraz świąd.
Wysoka skuteczność opłacona wysokim odsetkiem zdarzeń niepożądanych – czy warto brnąć dalej? Zapewne tak, gdyż łagodne powikłania leczenia są do zaakceptowania w kontekście uzyskania – w końcu – bardzo skutecznej opcji terapeutycznej. Niemniej dalszy los leku jest w rękach naukowców i decydentów z FDA i EMA.
Opracowanie lek. Damian Matusiak
Przeprowadzono dwa randomizowane, podwójnie zaślepione badania (TRuE-V1 i TRuE-V2), w których w sumie 674 pacjentów w wieku co najmniej 12 lat z bielactwem (i depigmentacją obejmującą co najwyżej 10 proc. powierzchni ciała) przydzielono losowo w stosunku 2:1 do nakładania 1,5-proc. kremu z ruksolitynibem lub podłoża dwa razy dziennie przez 24 tygodnie na wszystkie obszary bielactwa, po czym wszyscy pacjenci mogli stosować krem do 52. tygodnia. Jako kryterium skuteczności przyjęto co najmniej 75-proc. poprawę w zakresie skali F-VASI (Vitiligo Area Scoring Index).
Lek wykazał się niemałą skutecznością – w TRuE-V1 odsetek pacjentów z odpowiedzią w 24. tygodniu wynosił 29,8 proc. w grupie ruksolitynibu i zaledwie 7,4 proc. w grupie placebo. W TRuE-V2 powyższy efekt wystąpił u odpowiednio 30,9 i 11,4 proc. pacjentów; podane wyniki osiągnęły istotność statystyczną. Jest jedno zastrzeżenie – wśród pacjentów, którzy stosowali lek przez 52 tygodnie, zdarzenia niepożądane wystąpiły u ok. 60 proc. pacjentów, w znacznej większości były łagodne. Obejmowały trądzik w miejscu nałożenia, zapalenie nosogardła oraz świąd.
Wysoka skuteczność opłacona wysokim odsetkiem zdarzeń niepożądanych – czy warto brnąć dalej? Zapewne tak, gdyż łagodne powikłania leczenia są do zaakceptowania w kontekście uzyskania – w końcu – bardzo skutecznej opcji terapeutycznej. Niemniej dalszy los leku jest w rękach naukowców i decydentów z FDA i EMA.
Opracowanie lek. Damian Matusiak
