Skuteczność pegbelferminu w niealkoholowym stłuszczeniu wątroby

Niealkoholowe stłuszczenie wątroby jest najczęstszym zaburzeniem wątroby u osób dorosłych. Stłuszczenie wątroby może prowadzić do zapalenia, włóknienia i w konsekwencji do marskości i niewydolności wątroby. Z tego względu poszukuje się nowych opcji terapeutycznych w leczeniu niealkoholowego stłuszczenia wątroby.

Pegbelfermin to analog ludzkiego czynnika wzrostu fibroblastów 21 (FGF21), który we wstępnych badaniach poprawiał u otyłych pacjentów z cukrzycą typu 2 wrażliwość na insulinę oraz profil lipidowy. Niedawno opublikowano wyniki randomizowanego kontrolowanego placebo badania klinicznego fazy 2A prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby oceniającej wpływ podskórnych iniekcji pegbelferminu u pacjentów z niealkoholowym stłuszczeniem wątroby. W badaniu oceniano profil bezpieczeństwa oraz wpływ leku na frakcję tłuszczową wątroby po 16 tygodniach leczenia.

Do analizy włączono 75 pacjentów których losowo przydzielono do grup: 10 mg pegbelferminu dziennie (n=25), 20 mg pegbelferminu raz na tydzień (n=24) i grupa placebo (n=26). W obu grupach interwencyjnych, po 16 tygodniach stwierdzono istotne obniżenie frakcji tłuszczowej wątroby. Nie stwierdzono u żadnego z pacjentów zaprzestania stosowania pegbelferminu z powodu objawów niepożądanych. Najczęstszymi objawami niepożądanymi były: biegunka, nudności.