Nowoczesne terapie oszczędzają organizm

Hematologia jest bardzo dynamicznie rozwijającą się dziedziną medycyny, dosłownie na naszych oczach zmieniają się standardy leczenia, w związku z czym pojawiają się coraz to nowe priorytety w obszarze dostępności nowoczesnych leków. Przykładem jest ostra białaczka limfoblastyczna, w której pod koniec 2024 r. zmienił się standard leczenia pierwszej linii, a od 2025 r. rekomenduje się nowe zasady leczenia w pierwszej linii dla pacjentów z chłoniakiem z komórek płaszcza. Dlatego tak ważne jest, aby w kluczowych obszarach tempo refundacji nie odbiegało istotnie od tempa rejestracji nowych terapii.

Zdaniem prof. dr. hab. n. med. Dominika Dytfelda, prezesa Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, z Kliniki Hematologii, Transplantacji Szpiku i Terapii Komórkowych Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, obecnie stosowane leczenie pięcio-, sześcio- czy siedmioliniowe szpiczaka, w perspektywie najbliższych lat może zostać skondensowane w jednej, może dwóch, a może trzech liniach. Jest to możliwe dzięki zastosowaniu bardzo efektywnych, ultraskutecznych terapii czterolekowych w pierwszej linii, na przykład schematu DVRd: daratumumab (przeciwciało monoklonalne) z bortezomibem, lenalidomidem i deksametazonem, zarówno u chorych kwalifikowanych, jak i niekwalifikowanych do transplantacji autologicznej.

– Czekamy na refundację tej terapii dla wszystkich chorych. Zastosowanie jej w pierwszej linii, czyli w momencie największej skuteczności leczenia przeciwszpiczakowego, będzie skutkowało długim czasem kontroli choroby. Możemy już nawet powiedzieć o szansie na funkcjonalne wyleczenie, co zmienia pejzaż tej choroby w perspektywie kilku albo nawet kilkunastu lat. Tu jednak może się pojawić problem, bo jeśli wykorzystamy cztery leki w pierwszej linii, to w drugiej linii nie powinny one być już stosowane – podkreśla ekspert. – Terapią, która będzie zabezpieczała oporną nawrotową chorobę w ramach drugiej czy trzeciej linii, jest belantamab. Dzięki badaniom klinicznym DREAMM-7 i DREAMM-8 wiemy, że zastosowanie tego leku w skojarzeniu z pomalidomidem czy z bortezomibem wykazuje przewagę nad klasyczną terapią DVd czy chemioterapią PVD. I ta przewaga skutkuje redukcją ryzyka zgonu na korzyść belantamabu prawie o 60 proc. z medianą czasu wolnego od progresji 13 vs 36 miesięcy – dodaje.

Wydaje się, że dzięki skutecznym terapiom w przypadku szpiczaka przełom jest w zasięgu ręki. Niezwykle ważne jest jednak stosowanie leków o różnorodnym mechanizmie działania, które zaspokoją potrzeby wielu pacjentów. Dlatego dobrą wiadomością jest dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej nowej immunotoksyny, która wydłuża remisję oraz czas przeżycia (mediana czasu wolnego od progresji wzrosła z 13 do 36 miesięcy).

Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie, podkreśla, że odpowiednie leczenie niesie ze sobą mniej powikłań i jest odpowiedzią na potrzebę dostępu do skutecznej opcji już od pierwszego nawrotu choroby.

– Przez długi czas pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym mieli ograniczone możliwości leczenia, ale dziś pojawiają się innowacyjne opcje, na przykład przeciwciała monoklonalne dopuszczone do obrotu w Unii Europejskiej. To realna szansa na zmianę paradygmatu leczenia i wydłużenie remisji oraz przeżycia chorych – podkreśla.

– Na bieżąco śledzimy najnowsze doniesienia, które wskazują na szanse dla pacjentów z nowotworami krwi. Widzimy postęp, jaki dokonał się w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, choroby, która jeszcze kilkanaście lat temu była praktycznie wyrokiem śmierci. To trzeci najczęstszy nowotwór krwi na świecie i jest uznawany za chorobę, którą można leczyć, ale nie całkowicie wyleczyć. Niestety większość pacjentów doświadcza nawrotów. Dlatego ogromnie ważna jest dostępności do skutecznej opcji leczenia już od pierwszego nawrotu. Obecnie jednak brakuje leku, który wydłuża remisję i czas przeżycia tych pacjentów – tłumaczy Romiński.
– Z ostatnich doniesień naszą szczególną uwagę zwrócił lek, którego wyniki badań są szansą na zmianę paradygmatu terapii tych chorych. Mowa o belantamabie mafodotyny, który wydłuża remisję i czas przeżycia, oferując skuteczność i standard leczenia. Wiemy, że lek został dopuszczony do obrotu na terenie Unii Europejskiej, czekamy na decyzje w Polsce – dodaje.

– Chorzy borykają się z poważnymi ograniczeniami ruchowymi i potrzeba rehabilitacji jest ogromna, a nowoczesne leczenie nie jest już tak wyniszczające jak klasyczna chemioterapia. Koniugaty, takie jak belantamab mafodotyny umożliwią selektywne niszczenie komórek nowotworowych przy minimalnym wpływie na komórki zdrowe. To wyraźna różnica, która jest najlepszym możliwym scenariuszem dla pacjenta. Chorzy zdają sobie z tego sprawę i dlatego czekają na tę możliwość. W swojej działalności bardzo często widuję osoby wycieńczone chorobą i leczeniem. I nie chodzi tylko o utratę włosów. Większości towarzyszy zapaść emocjonalna. Dlatego tak bardzo potrzebne jest wprowadzanie nowoczesnych terapii, dzięki którym możemy zmieniać rzeczywistość całych rodzin i wszystkich tych, którzy są świadkami choroby – lekarzy, personelu i organizacji pacjentów – podsumowuje.