Badanie II fazy przeciwciała monoklonalnego zmniejszającego stężenie LDL-C

Stein i wsp. przeprowadzili badanie II fazy REGN727, monoklonalnego przeciwciała skierowanego przeciw proteazie PCSK9. Jego wykorzystanie w badaniu I fazy związane było ze spadkiem poziomu cholesterolu zawartego w lipoproteinach o niskiej gęstości (LDL-C).

Będące celem terapii eksperymentalnej białko PCSK9 prowadzi do degradacji receptora LDL, co skutkuje zmniejszeniem metabolizmu LDL i wzrostem ich stężenia we krwi. Uczestnikami badania II fazy było 77 chorych z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną i poziomami LDL-C powyżej 2.6 mmol/L (100 mg/dL) pomimo leczenia. Badanie miało ślepą próbę, a randomizacja została przeprowadzona z uwzględnieniem stosowania ezetynibu. Punkt końcowy stanowiło obniżenie stężenia LDL-C po 12 tygodniach terapii. W grupie leczonej 300 mg REGN727 zaobserwowano w tym czasie średni spadek poziomu LDL-C o 42.5% (p < 0.0001) względem 10.6% w grupie kontrolnej. Nie odnotowano istotnych działań niepożądanych. W interpretacji autorów, przeciwciało REGN727 było skuteczne i dobrze tolerowane w grupie leczonych równocześnie innymi środkami pacjentów z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną. Obecnie jedną z opcji leczenia w heterozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej jest hemafereza w odstępach dwutygodniowych.