Specjalizacje, Kategorie, Działy

Blokowanie niektórych genów może pomóc pacjentom z dyslipidemią

Udostępnij:
Kandyjczycy proponują nowatorską terapię obniżającą poziom triglicerydów
Naukowcy z uniwersytetu w Montrealu donoszą, że blokowanie ekspresji niektórych genów może skutkować obniżeniem poziomu triglicerydów we krwi, nawet przy ciężkiej hipetriglicerydemii i bez względu na skuteczność stosowanych leków. Blokowane geny mają być odpowiedzialne za działanie apolipoproteiny C-III. ApoC-III ma odgrywać główną rolę w "zarządzaniu" triglicerydamii w organizmie. Pełen opis kanadyjskich badań znajduje się New England Journal of Medicine.


Hipetriglicerydemia najczęściej ma być związana z otyłością i cukrzycą. Czasem jednak może też wynikać ze stosunkowo rzadkich przyczyn genetycznych. W zeszłym roku ten sam zespół naukowców wykazał, że blokowanie ekspresji genów kodujących apoC-III prowadzi do znaczącego obniżenia poziomu triglicerydów u pacjentów z genetycznymi zaburzeniami poziomu lipidów. Tamte odkrycia rozpoczęły kolejny etap badań, mających na celu identyfikację nieznanych w pełni mechanizmów odpowiedzialnych za poziom lipidów we krwi. Obecnie zaś prezentowane są wyniki próby klinicznej II fazy, w której testowano ISIS 304801 - inhibitor syntezy APOC3. Przedstawione badanie było randomizowane, podwójnie zaślepione i z grupą kontrolną placebo. Uczestniczyli w nim nieleczeni pacjenci z poziomem triglicerydów między 350mg/dl a 2000mg/dl (4-22,6 mmol/l) oraz osoby otrzymujące fibrat z poziomem triglicerydów między 225 a 2000mg/dl (2,5-22,6mmol/l). Pacjenci byli przypisywani albo do grupy otrzymującej ISIS 304801 w dawkach 100-300mg albo placebo raz w tygodniu przez 13 kolejnych tygodni. Pierwotnym punktem końcowym badania była zmiana w poziomie APOC3. W sumie w grupie monoterapeutycznej było 57 pacjentów (41 otrzymywało lek a 16 placebo) a w grupie łączonego leczenia z fibratem 28 osób (w tym 8 osób otrzymywało placebo, a pozostali ISIS 304801). Średni początkowy poziom triglicerydów wynosił odpowiednio 581±291 mg/dl(6.6±3.3 mmol/l) oraz 376±188 mg/dl (4.2±2.1 mmol/l). Terapia z wykorzystaniem ISIS 304801 prowadziła do długotrwałego, zależnego od dawki obniżenia APOC3 w surowicy w obu grupach. Poziom triglicerdydów obniżał się natomiast o 31,3 do 70,9%. W trakcie badania nie wystąpiły znaczące zdarzenia niepożądane związane ze stosowaniem nowego leku.


Tym samym badanie wykazało, że ISIS 304801 może skutecznie przyczyniać się do obniżenia poziomu triglicerydów u pacjentów dzięki blokowaniu syntezy APOC3.
 
© 2024 Termedia Sp. z o.o. All rights reserved.
Developed by Bentus.