Komisja Europejska dopuściła do obrotu azacytydynę we wskazaniu ostrej białaczki szpikowej (AML)

Preparat może być stosowany u pacjentów ze stwierdzoną całkowitą remisją (CR) lub CR z niepełną regeneracją morfologii krwi (CRi) po chemioterapii indukcyjnej, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) lub zdecydowali, że nie poddadzą się temu zabiegowi.

Azacytydyna jest pierwszym lekiem przyjmowanym raz na dobę, stosowanym w pierwszej linii leczenia podtrzymującego, który wykazał znaczące korzyści w zakresie przeżycia całkowitego i przeżycia wolnego od nawrotu u pacjentów z szerokim spektrum podtypów ostrej białaczki szpikowej.

Decyzja regulacyjna jest poparta danymi z badania trzeciej fazy QUAZAR AML-001 (NCT01757535), które wykazało, że mediana całkowitego przeżycia (OS) zaobserwowana po podaniu doustnym azacytydyny wynosiła 24,6 miesiąca (95% CI, 18,7-30,5) w porównaniu z 14,8 miesiąca ( 95% CI, 11,7-17,6) z placebo (HR, 0,69; 95% CI, 0,55-0,86; P = 0,0009). Mediana przeżycia bez nawrotu (RFS) była również istotnie dłuższa w przypadku doustnej azacytydyny w porównaniu z placebo, odpowiednio 10,2 miesiąca vs 4,8 miesiąca (P <0.001).

– Istnieje niezaspokojone zapotrzebowanie na opcje terapii podtrzymującej AML w Unii Europejskiej, biorąc pod uwagę, że reakcje na terapię indukcyjną mogą być krótkotrwałe, a ryzyko nawrotu jest wysokie, szczególnie u pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepu komórek macierzystych. Zatwierdzenie doustnej azacytydyny przez Komisję Europejską może potencjalnie przynieść korzyści kliniczne i zmienić paradygmat leczenia AML w różnych podtypach – powiedział kierownik badania dr Andrew Wei z Alfred Hospital i Monash University.