Mirawirsen: leczenie zakażenia WZW typu C poprzez interferencję z RNA

Janssen i wsp. przeprowadzili badanie drugiej fazy bezpieczeństwa i skuteczności mirawirsenu, antysensownego oligonukleotydu, który interferuje z funkcją mikroRNA niezbędnego dla funkcji wirusa zapalenia wątroby typu C (WZW). W eksperymencie wzięło udział 36 pacjentów. U wszystkich występowała przewlekła infekcja wirusem genotypu 1. Mirawirsen podawano podskórnie, w pięciu dawkach zaplanowanych co tydzień. Badano następujące dawki w przeliczeniu na kilogram masy ciała: 3 mg, 5 mg i 7 mg. Stwierdzono, że mirawirsen prowadził do spadku stężenia wirusowego RNA we krwi. Największy średni spadek stężenia RNA był ok. 12-krotny w grupie leczonej najmniejszą dawką leku i ok. 1000-krotny u osób, które otrzymywały większe dawki. W tym czasie w grupie kontrolnej maksymalny średni spadek stężenia RNA był 2.5-krotny. U czterech pacjentów, którzy przyjmowali największe dawki mirawirsenu w okresie 14 tygodni po leczeniu nie stwierdzono wirusowego RNA we krwi. Autorzy podkreślili, że nie obserwowano mutacji, które zwiastowałyby kształtowanie się odporności na lek. Nie odnotowano także działań niepożądanych. Janssen i wsp. stwierdzili, że stosowanie mirawirsenu doprowadziło w badanej grupie chorych do utrzymującego się spadku stężeń wirusowego RNA we krwi.