Nowy lek może zapobiec niepełnosprawności intelektualnej w zespole Downa

W Science Translational Medicine opisane zostały wyniki badań nad zastosowaniem agonisty szlaku przekazywania sygnału Sonic hedgehog (SHH) w mysim modelu trisomii 21. Szlak przekazywania sygnału związany z białkiem SHH odgrywa ważną rolę w organogenezie, a w szczególności w rozwoju ośrodkowego układu nerwowego (OUN). Gradient jego stężenia służy jako wskazówka dla rozwijających się komórek OUN, umożliwiając ich prawidłowe różnicowanie i rozmieszczenie. Das i wsp. jednorazowo podawali nowo urodzonym myszom typu Ts65Dn agonistę szlaku SHH. Myszy Ts65Dn są częściowo trisomiczne i wykazują część cech charakterystycznych dla zespołu Downa, w tym zaburzenia cytoarchitektoniki mózgu. Podanie agonisty SHH skutkowało rozwinięciem u myszy mózgu o prawidłowej morfologii. Było ono również związane z poprawą plastyczności neuronalnej na poziomie molekularnym, co znajdowało swoje odzwierciedlenie w pomiarach pamięci. Jak stwierdzili autorzy publikacji, uzyskane wyniki wskazują na możliwość interwencji terapeutycznej w zakresie funkcji poznawczych u osób z zespołem Downa we wczesnej fazie życia.