ONKOLOGIA
Hematologia
 
Specjalizacje, Kategorie, Działy

Mielofibroza: Czy nastąpi refundacja nowych leków poprawiających czas przeżycia?

Udostępnij:
Mielofibroza, czyli włóknienie szpiku kostnego to choroba niejednorodna. W zależności od wieku i mutacji genetycznych różni się rokowaniem, terapią i czasem przeżycia pacjentów. Około 20 procent chorych kwalifikuje się do przeszczepienia szpiku. Pozostali muszą liczyć na leki, przy czym te najnowsze inhibitory JAK nie są refundowane w Polsce.
Na problemy pacjentów chorujących na mielofibrozę zwracali uwagę prof. Krzysztof Warzocha, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie oraz pacjenci- Monika Pieczyńska oraz Antoni Markowski.

Mielofibroza nie została uwzględniona w pakiecie onkologicznym, a jest nowotworem krwi. Dopiero obecnie podejmowane są działania dotyczące rozszerzenia koszyka pakietu o choroby hematoonkologiczne. Dopiero w 2016 roku klasyfikacja nowotworów uwzględniła rozpoznanie wczesnej mielofibrozy. Dopiero od 2-3 lat wykonywane są badania cytogenetyczne, na podstawie których możliwe jest określenie, czy choroba będzie przebiegała agresywnie, czy też nie. Jednak nadal krwinki w kształcie łez w ręcznym rozmazie wskazują na mielofibrozę, bo tylko dla tej choroby charakterystyczny jest taki właśnie ich kształt.

Chorzy w zależności od wysokości ryzyka związanego z chorobą dzieleni są na cztery grupy, w których przy niskim ryzyku przeżycie nie różni się od osoby zdrowej a dotyczy to głównie osób starszych, wynosi 10-11 lat, wynosi 5 lat lub tylko 1,5 roku w sytuacji szczególnej mutacji genetycznej. Bo choć genetyka nie jest przyczyną choroby, to poważnie wpływa na rokowanie. Przyczyna pozostaje nieznana, co oznacza, że chorobie nie można zapobiegać. Najpoważniejszymi dolegliwościami związanymi z chorobą są powiększenie śledziony, co uniemożliwia normalne spożywanie posiłków i płynów, poty nocne, zmęczenie, obniżona tolerancja wysiłku, stany podgorączkowe, wybroczyny na skórze.

Z leczeniem należy czekać tak długo jak to możliwe i w przeważającej mierze polega na leczeniu objawowym za pomocą cytostatyków lub inhibitorów kinazy JAK, które choć nie zawsze efektywne, pomagają w zmniejszeniu śledziony i przygotowaniu chorych do zabiegu przeszczepienia szpiku, minimalizując jego ryzyko. Mogą być także stosowane w razie złej tolerancji toksyczności cytostatyków. Śmiertelność okołooperacyjna przeszczepienia wynosi 5-10 procent, na co nakładają się problemy związane z nawrotem choroby, czy wystąpienie choroby przeszczep przeciw gospodarzowi.

W Polsce z mielofibrozą zmaga się około 1000 osób, tym bardziej uzasadniona wydaje się refundacja leków celowanych, które poprawiają nie tylko jakość życia, ale i czas przeżycia chorych. Prof. Warzocha pokłada nadzieje w programie lekowym oraz deklaracjach resortu zdrowia odnośnie chorób rzadkich, a taką chorobą jest mielofibroza.
 
Redaktor prowadzący:
dr n. med. Katarzyna Stencel - Oddział Onkologii Klinicznej z Pododdziałem Dziennej Chemioterapii, Wielkopolskie Centrum Pulmonologii i Torakochirurgii im. Eugenii i Janusza Zeylandów w Poznaniu
 
© 2024 Termedia Sp. z o.o. All rights reserved.
Developed by Bentus.