Skuteczność selperkatynibu w leczeniu raka rdzeniastego tarczycy z obecnością mutacji RET

Mutacja w Genie RET jest obserwowana w 70% raków rdzeniastych tarczycy. Obecność mutacji RET pozwala na zastosowanie inhibitorów kinaz tyrozynowych związanych z RET takich jak selperkatynib. Na łamach New England Journal of Medicine opublikowano wyniki badania, w którym zastosowano selperkatynib w leczeniu pacjentów z rakiem rdzeniastym tarczycy z obecnością mutacji RET.

Do badania zakwalifikowano pacjentów bez względu na historię leczenia wandetanybem lub kabozantynibem w przeszłości. Badanie nie miało grupy kontrolnej. Pierwszorzędowym punktem końcowym był odsetek pacjentów którzy uzyskali obiektywną odpowiedź na leczenie. W sumie z rekrutowano 55 pacjentów którzy wcześniej otrzymali wandetanyb i/lub kabozantynib. W tej grupie odsetek odpowiedzi wyniósł 69%, a 82% nie doświadczyło progresji choroby w pierwszym roku od leczenia. Drugą grupę stanowiło 88 pacjentów którzy wcześniej nie otrzymali wandetanybu i/lub kabozantynibu. W tej grupie odsetek obiektywnych odpowiedzi wyniósł 73%, a u 92% nie doszło do progresji choroby w pierwszym roku od rozpoczęcia leczenia.

Selperkatynib jest skuteczny u pacjentów z rakiem rdzeniastym tarczycy z obecnością mutacji RET. Opisywane badanie miało charakter badania klinicznego fazy 1-2, stąd w przyszłości możemy oczekiwać weryfikacji wyników w większym randomizowanym badaniu z grupą kontrolną.