Autologiczny przeszczep szpiku w twardzinie układowej – doświadczenia niderlandzkie
Redaktor: Anna Soboń
Data: 14.10.2020
Źródło: van Bijnen S, de Vries-Bouwstra J, van den Ende Ch i wsp. Predictive factors for treatment-related mortality and major adverse events after autologous haematopoietic stem cell transplantation for systemic sclerosis: results of a long-term follow-up multicentre study. Ann Rheum Dis. 2020 Aug;79(8):1084-1089.
Opracowała: Ewa Morgiel
W przypadku rozpoznania uogólnionej postaci twardziny układowej o szybkiej progresji i czasem trwania choroby <4 lata zastosowanie autologicznego przeszczepu szpiku stanowi alternatywę do leczenia farmakologicznego: mykofenolanem mofetilu lub cyklofosfamidem i.v. Autologiczny przeszczep szpiku to uznana metoda w terapii twardziny układowej, która poprawia rokowanie, aczkolwiek znaczącym jej ograniczeniem jest ryzyko zgonu związanego z procedurami okołoprzeszczepowymi.
Jak wynika z dotychczasowych doświadczeń, śmiertelność może sięgać nawet 10%. Kluczowym zagadnieniem pozostaje odpowiedni dobór pacjenta do tej metody leczenia i zidentyfikowanie czynników, np. chorób współistniejących związanych z niepowodzeniem.
W ośrodkach w Królestwie Niderlandów w latach 1998-2017 autologiczny przeszczep szpiku wykonano u 92 chorych z twardziną układową, u 20 odnotowano zgon, mediana czasu obserwacji wyniosła 4,6 lat. Dobre wyniki leczenia (przeżycie bez następstw w postaci uszkodzenia serca, płuc i nerek) oszacowano na 78% w okresie 5 lat, 76% - w ciągu 10 i 66% po 15 latach od przeprowadzenia przeszczepu szpiku, natomiast śmiertelność związana tą metodą leczenia w badanej grupie wyniosła 11%.
Najczęściej przyczyną zgonu były problemy sercowo-oddechowe w początkowej fazie leczenia. Od 2012 roku zgodnie z opublikowanymi rekomendacjami rozpoczęto wykonywanie bardziej szczegółowych badań kardiologicznych u pacjentów kwalifikowanych do przeszczepu szpiku co przyniosło poprawę wyników. Od 2012 śmiertelność zmniejszyła się z 14% do 7%. Ważnymi czynnikami związanymi z niekorzystnym rokowaniem były płeć męska, starszy wiek, obniżona frakcja wyrzutowa lewej komory LVEF <50%.
Progresja choroby nastąpiła u 22 osób. Niemniej jednak w analizie statystycznej stwierdzono istotną poprawę po leczeniu (w ocenie parametrów testów czynnościowych układu oddechowego, obrazu TK zmian płucnych oraz testu skórnego).
Przedstawione wyniki zastosowania autologicznego przeszczepu szpiku w leczeniu chorych z ciężką postacią twardziny układowej potwierdziły skuteczność tej metody oraz konieczność dalszego poszukiwania czynników ryzyka niepowodzeń.
W ośrodkach w Królestwie Niderlandów w latach 1998-2017 autologiczny przeszczep szpiku wykonano u 92 chorych z twardziną układową, u 20 odnotowano zgon, mediana czasu obserwacji wyniosła 4,6 lat. Dobre wyniki leczenia (przeżycie bez następstw w postaci uszkodzenia serca, płuc i nerek) oszacowano na 78% w okresie 5 lat, 76% - w ciągu 10 i 66% po 15 latach od przeprowadzenia przeszczepu szpiku, natomiast śmiertelność związana tą metodą leczenia w badanej grupie wyniosła 11%.
Najczęściej przyczyną zgonu były problemy sercowo-oddechowe w początkowej fazie leczenia. Od 2012 roku zgodnie z opublikowanymi rekomendacjami rozpoczęto wykonywanie bardziej szczegółowych badań kardiologicznych u pacjentów kwalifikowanych do przeszczepu szpiku co przyniosło poprawę wyników. Od 2012 śmiertelność zmniejszyła się z 14% do 7%. Ważnymi czynnikami związanymi z niekorzystnym rokowaniem były płeć męska, starszy wiek, obniżona frakcja wyrzutowa lewej komory LVEF <50%.
Progresja choroby nastąpiła u 22 osób. Niemniej jednak w analizie statystycznej stwierdzono istotną poprawę po leczeniu (w ocenie parametrów testów czynnościowych układu oddechowego, obrazu TK zmian płucnych oraz testu skórnego).
Przedstawione wyniki zastosowania autologicznego przeszczepu szpiku w leczeniu chorych z ciężką postacią twardziny układowej potwierdziły skuteczność tej metody oraz konieczność dalszego poszukiwania czynników ryzyka niepowodzeń.
