Narodowy Instytut Onkologii z zezwoleniem GIF na wytwarzanie terapii TIL

To przełomowy etap w rozwoju spersonalizowanej immunoterapii nowotworów w Polsce i jeden z rezultatów projektu finansowanego ze środków Krajowego Planu Odbudowy (KPO). Z osiągnięciami zespołu Zakładu Medycyny Regeneracyjnej NIO zapoznała się 14 października wiceminister zdrowia Katarzyna Kacperczyk, która podczas wizyty studyjnej wskazała na potencjał Instytutu do pełnienia funkcji ośrodka referencyjnego dla krajów Europy Środkowej.

Decyzja GIF rozszerza dotychczasowe zezwolenie na wytwarzanie produktów leczniczych o Laboratorium Zaawansowanych Terapii Komórkowych – Wytwórnię ATMP, funkcjonującą w strukturze Zakładu Medycyny Regeneracyjnej NIO. Umożliwia ona wytwarzanie TILANOCELL na potrzeby badań klinicznych, zgodnie z wymaganiami Dobrej Praktyki Wytwarzania (GMP).

Podczas wizyty w laboratorium wiceminister Katarzyna Kacperczyk zapoznała się z opracowaną przez naukowców NIO technologią, infrastrukturą umożliwiającą wytwarzanie zaawansowanych produktów leczniczych oraz perspektywami dalszego rozwoju terapii komórkowych w Polsce.

– Narodowy Instytut Onkologii ma ogromny potencjał, by stać się ośrodkiem referencyjnym nie tylko dla pacjentów z całej Polski, ale również dla innych krajów naszego regionu. Instytut dysponuje znakomitą kadrą, doskonałą infrastrukturą i rozwiązaniami, które mogą być rozwijane na znacznie szerszą skalę. Byłoby ogromną stratą nie wykorzystać możliwości, jakie udało się tutaj stworzyć – podkreśliła Katarzyna Kacperczyk, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia.

Na czym polega terapia TIL?

TILANOCELL jest produktem przygotowywanym z wykorzystaniem autologicznych limfocytów naciekających guz (TILs, ang. Tumor-Infiltrating Lymphocytes) chorej osoby.

– Są to własne komórki układu odpornościowego pacjenta, które naturalnie przedostały się do guza nowotworowego i rozpoznały go jako cel odpowiedzi immunologicznej. Komórki te można wyizolować z pobranego materiału nowotworowego, namnożyć w specjalistycznym laboratorium, poddać szczegółowej kontroli jakości, a następnie przygotować do potencjalnego ponownego podania pacjentowi – wyjaśnia dr n. med. Justyna Marynowska kierująca Zakładem Medycyny Regeneracyjnej NIO.

Każdy produkt powstaje indywidualnie, z materiału biologicznego konkretnej osoby. Terapia TIL nie jest więc lekiem wytwarzanym seryjnie, lecz jedną z najbardziej zaawansowanych form spersonalizowanej immunoterapii komórkowej.

Co umożliwia decyzja GIF?

Uzyskanie zezwolenia oznacza, że NIO dysponuje nie tylko własną technologią, ale również zapleczem i uprawnieniami pozwalającymi na przeprowadzenie kompleksowego procesu wytwarzania badanego produktu leczniczego.
Zakres zezwolenia obejmuje:
• aseptyczne wytwarzanie sterylnych produktów leczniczych w postaci płynnej o małej objętości;
• wytwarzanie biologicznych badanych produktów leczniczych, w tym produktów terapii komórkowej;
• pakowanie produktów w opakowania zewnętrzne;
• prowadzenie mikrobiologicznych, fizykochemicznych i biologicznych badań kontroli jakości;
• certyfikację serii produktu przed jego zastosowaniem w badaniu klinicznym.

W praktyce oznacza to możliwość realizacji w Instytucie całego, ściśle kontrolowanego procesu – od przetworzenia materiału pobranego z guza, przez namnażanie komórek i ocenę ich jakości, aż po przygotowanie oraz certyfikację gotowego badanego produktu leczniczego.

– Uzyskanie rozszerzenia zezwolenia potwierdza, że zaawansowana infrastruktura laboratoryjna NIO oraz prowadzone w niej procesy spełniają rygorystyczne wymagania jakościowe i regulacyjne obowiązujące przy wytwarzaniu badanych produktów leczniczych terapii zaawansowanej. To także ważny krok w budowaniu w Polsce własnych, akademickich kompetencji w zakresie terapii komórkowych – podkreśla dr n. med. Justyna Marynowska.

KPO – od badań naukowych do konkretnego produktu leczniczego

Rozwój technologii TILANOCELL jest realizowany w ramach projektu Zakładu Medycyny Regeneracyjnej NIO, finansowanego przez Agencję Badań Medycznych ze środków Krajowego Planu Odbudowy. Wartość przedsięwzięcia wynosi 8 932 123 zł.

Projekt obejmuje opracowanie i walidację technologii hodowli limfocytów TIL, które mogą zostać wykorzystane w spersonalizowanej immunoterapii raka jajnika. Opracowano procedury izolacji, namnażania, przechowywania oraz kontroli jakości komórek zgodnie ze standardami GMP i Dobrej Praktyki Laboratoryjnej (GLP).

Na znaczenie tego przedsięwzięcia jako przykładu efektywnego wykorzystania funduszy europejskich zwróciła uwagę wiceminister zdrowia.

– To doskonały przykład, jak efektywnie można wykorzystać pieniądze z Krajowego Planu Odbudowy. W tym przypadku finansowanie nie ograniczyło się wyłącznie do prowadzenia badań naukowych, ale pozwoliło na opracowanie i walidację konkretnego produktu, który w przyszłości może przynieść wymierne korzyści pacjentom. Właśnie takie przedsięwzięcia pokazują, jak ogromny potencjał tkwi w rozwoju terapii personalizowanych i jak ważne jest tworzenie warunków, w których osiągnięcia naukowe mogą być przekładane na rozwiązania medyczne – zaznaczyła Katarzyna Kacperczyk.

Nowa perspektywa dla pacjentów onkologicznych

Pierwszym obszarem zastosowania rozwijanej w NIO technologii jest rak jajnika. Projekt badawczy objął materiał pochodzący od 15 pacjentek z surowiczym rakiem jajnika o wysokim stopniu złośliwości.

Instytut jest w trakcie rejestracji, finansowanego przez Agencję Badań Medycznych niekomercyjnego badania klinicznego, dotyczącego zastosowania immunoterapii z wykorzystaniem limfocytów TIL w połączeniu z chemioterapią pierwszej linii u wybranej grupy pacjentek z zaawansowanym rakiem jajnika.

Jednym z najważniejszych celów badania będzie ocena bezpieczeństwa tej nowatorskiej metody.

Potencjał rozwijanej technologii wykracza jednak poza jedno wskazanie onkologiczne. Zezwolenie GIF nie ogranicza wytwarzania TILANOCELL wyłącznie do raka jajnika, a opracowane procedury mogą w przyszłości stanowić podstawę badań nad zastosowaniem terapii również w innych nowotworach litych, między innymi glejakach oraz nowotworach trzustki, jelita grubego i piersi. Każde nowe zastosowanie będzie wymagało uzyskania odpowiednich zgód regulacyjnych, w tym dotyczących pobierania materiału z określonych rodzajów guzów.

Z Polski dla pacjentów w całym regionie – inwestycja w bezpieczeństwo lekowe

Rozwój własnych technologii wytwarzania zaawansowanych produktów leczniczych ma znaczenie nie tylko dla przyszłości leczenia onkologicznego, lecz także dla budowania niezależności technologicznej i wzmacniania bezpieczeństwa lekowego Polski.

– To, co udało nam się osiągnąć, ma znaczenie wykraczające poza jeden projekt badawczy. Jako pierwszy ośrodek w Polsce rozwijający własną technologię wytwarzania terapii TIL budujemy kompetencje, które w przyszłości mogą służyć pacjentom w całym kraju, a także poza jego granicami. Dzięki środkom z KPO i zaangażowaniu naszych naukowców stworzyliśmy zaplecze pozwalające przejść od koncepcji naukowej do produktu przygotowanego do badań klinicznych. To ważny krok w kierunku większej niezależności technologicznej polskiej medycyny i rozwoju własnych, innowacyjnych metod leczenia nowotworów – podkreśla dr hab. n. med. Beata Jagielska, dyrektor Narodowego Instytutu Onkologii.

Budowanie krajowego zaplecza badawczego i produkcyjnego w obszarze zaawansowanych terapii komórkowych może w dłuższej perspektywie ograniczać zależność od technologii rozwijanych wyłącznie za granicą. Jednocześnie kompetencje naukowe, infrastruktura spełniająca międzynarodowe standardy jakości i współpraca z innymi ośrodkami tworzą podstawy do rozwoju NIO jako potencjalnego ośrodka referencyjnego dla państw Europy Środkowej.

Choć TILANOCELL nie jest jeszcze terapią dostępną jako standardowe leczenie, uzyskane zezwolenie GIF otwiera drogę do jej dalszego rozwoju i wytwarzania na potrzeby zatwierdzonych badań klinicznych. To ważny etap w budowaniu w Polsce własnych możliwości opracowywania innowacyjnych terapii, które w przyszłości mogą służyć pacjentom onkologicznym również poza granicami kraju.