Przełom w leczeniu nowotworów krwi. Co zmieniło się w terapii szpiczaka plazmocytowego?
Fot. Szymon Czerwiński
– Kiedy zaczynałem pracę jako lekarz, nie przypuszczałem, że doczekam chwili, w której będziemy mieli takie metody leczenia nowotworów krwi, jakimi dysponujemy obecnie – powiedział prof. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Jak ten przełom wygląda w praktyce i w jaki sposób wpływa na losy chorych na szpiczaka plazmocytowego?
Jak poinformował prof. Dytfeld, rocznie w Polsce odnotowujemy ok. 2 tys. nowych zachorowań na ten nowotwór. Populacja chorych na szpiczaka plazmocytowego liczy ok. 12 tys. osób.
Długa ścieżka od objawów do diagnozy
Jednym z wyzwań w leczeniu szpiczaka jest jego późne rozpoznanie. Wynika ono m.in. z faktu, że najczęściej nowotwór ten jest diagnozowany u osób po 65.–70. roku życia. W ich przypadku objawy takie jak na przykład bóle kręgosłupa często są łączone z wiekiem lub mylone z innymi chorobami. Niestety, rozpoznanie szpiczaka w zaawansowanym stadium związane jest z gorszą odpowiedzią na leczenie i większą liczbą powikłań, w tym trwałych uszkodzeń narządów. – Stąd tak duża rola lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej – powiedział prof. Dytfeld.
Przypomniał, że kilka lat temu prof. Krzysztof Giannopoulos opracował algorytm diagnostyczny, mający pomagać lekarzom POZ w szybszym rozpoznawaniu szpiczaka.
Co po diagnozie?
Na szczęście, kiedy diagnoza zostanie już postawiona, hematoonkolodzy mają do dyspozycji metody, o których, jak podkreślał prof. Dytfeld, jeszcze do niedawna nie mogli marzyć. Już dziś medycyna daje chorym szansę być może jeszcze nie na wyleczenie, ale na pewno już na przeżycie kilku, nawet kilkunastu lat po diagnozie. Co ważne, współczesne leczenie nie wpływa tak negatywnie na jakość życia jak leczenie, które jeszcze do niedawna utożsamialiśmy z nowotworami krwi (wyczerpujące chemioterapie wyniszczające cały organizm, długie hospitalizacje).
Prof. Dytfeld wyjaśnił, że nowoczesne terapie cały czas podlegają optymalizacji. Leki dobierane są w takich konstelacjach, by były jak najefektywniejsze i jak najbezpieczniejsze dla pacjenta. Dziś szpiczak plazmocytowy uznawany jest za tzw. chorobę wieloliniową – po pierwszej linii leczenia hematoonkolodzy mają do dyspozycji kolejne.
– Optymalna terapia w pierwszej linii, zarejestrowana niedawno, obejmuje: lek immunomodulujący, przeciwciało monoklonalne, inhibitor proteasomów oraz glikokortykosteroid. Te cztery leki u części młodszych pacjentów wspomagane są transplantacją autologiczną – wyjaśnił.
Lekarz podkreślił znaczenie pierwszej linii leczenia dla całego procesu terapeutycznego. – Złą stroną tej choroby jest fakt, że w toku leczenia „uczy się” ona kolejnych leków. Terapia siłą rzeczy powoduje, że ta szpiczak zaczyna być w pewnym sensie na to leczenie oporny. Z upływem czasu choroba staje się silniejsza, pacjent robi się starszy i słabszy. To powoduje, że na końcu przegrywamy – wyjaśnił Dytfeld.
– Dlatego wybór pierwszej linii leczenia jest tak bardzo istotny. To jest – jak my to mówimy – pierwszy strzał, czyli moment, kiedy choroba jest najwrażliwsza, a pacjent najmłodszy i najsilniejszy. Wtedy możemy uzyskać najlepsze efekty. Decyzja dotycząca pierwszej linii jest jedną z najważniejszych, jakie podejmujemy w leczeniu chorych na szpiczaka – powiedział.
Terapia CAR-T jako nowa metoda leczenia szpiczaka plazmocytowego
Terapia CAR-T uznawana jest obecnie za najbardziej zaawansowaną metodę leczenia szpiczaka plazmocytowego. W skrócie: polega ona na tym, że od pacjenta pobierane są limfocyty, które następnie poddaje się modyfikacji w taki sposób, by na ich powierzchni pojawił się receptor mający zdolność rozpoznawania konkretnego antygenu.
Tak zmienione limfocyty są podawane z powrotem pacjentowi. Ich rolą jest niszczenie komórek nowotworowych. Na tle innych terapii CAR-T wyróżnia się m.in. tym, że chory ma ją podawaną tylko raz. Nie ma konieczności regularnego dostarczania kolejnych dawek leków, wizyt w szpitalach, stałego kontaktu z lekarzami. Jednocześnie terapia ta cechuje się wysokim odsetkiem remisji.
Krótko- i długoterminowe koszty terapii
Obecnie w Polsce terapia CAR-T dla chorych na szpiczaka plazmocytowego nie jest refundowana. Chorzy, którzy ją otrzymali, mieli ją podaną w ramach badań klinicznych lub zapłacili za nią z własnej kieszeni. Leczenie to jest drogie – koszt dla jednego pacjenta to ponad milion złotych. Jest to jednak wydatek jednorazowy.
Prof. Dytfeld wspomniał o zagranicznych wyliczeniach pokazujących, że CAR-T w perspektywie krótkoterminowej jest rzeczywiście droższa niż inne opcje leczenia. Patrząc jednak długofalowo, koszty są porównywalne. CAR-T podawana jest raz, chory nie musi mieć podawanych wielu dawek leków przeciwnowotworowych. Spada też ryzyko powikłań i koszty ich leczenia.
Dytfeld wyjaśnił, że rozumie perspektywę płatnika. Dodał, że terapia CAR-T, jak każda terapia, ma swoje „miękkie podbrzusze”, słabsze strony. Nie dla każdego chorego będzie optymalnym rozwiązaniem. – Jako lekarz chciałbym jednak, by o jej podaniu (lub nie) konkretnemu pacjentowi decydowały wyłącznie względy medyczne. Lecząc, chciałbym mieć „na stole” wszystkie dostępne opcje terapeutyczne – powiedział podczas spotkania.
Spotkanie poświęcone sytuacji pacjentów chorujących na szpiczaka palzmocytowego, w którym uczestniczył prof. Dominik Dytfeld, odbyło się pod koniec września w Warszawie. Wydarzenie zorganizował Dziennikarski Klub Promocji Zdrowia. Okazją był Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi obchodzony we wrześniu.
Przeczytaj także: „Pacjenci nadal bez refundacji CAR-T w szpiczaku”
