W obszarze chorób rzadkich współpraca międzynarodowa jest koniecznością ►
– Współpraca międzynarodowa ma dziś fundamentalne znaczenie w badaniach nad chorobami rzadkimi, a europejskie programy badawcze oraz rosnące zaangażowanie pacjentów przyspieszają rozwój nowych, innowacyjnych terapii – powiedziała „Menedżerowi Zdrowia” Marta Duda-Sikuła.
- Na temat znaczenia międzynarodowych badań nad chorobami rzadkimi oraz tego, w jaki sposób europejskie programy badawcze wspierają rozwój innowacyjnych terapii, rozmawialiśmy z Martą Dudą-Sikułą, głównym specjalistą ds. programu Horizon Europe z PORT Łukasiewicz
- Ekspertka brała udział w panelu dyskusyjnym „Zdrowa Polska w zdrowej Europie. Czy Polska może stać się liderem w produkcji leków krytycznych i dostępie do nowoczesnych terapii?”, który odbył się w trakcie konferencji Priorytety w Ochronie Zdrowia 2026
Rozmowa z ekspertką poniżej, pod wideo dalsza część tekstu.
Marta Duda-Sikuła zaznaczyła, że współpraca międzynarodowa w obszarze chorób rzadkich jest obecnie koniecznością.
– Prowadzenie badań klinicznych w pojedynczych krajach byłoby po prostu niemożliwe. Zbyt mała próba badawcza nie pozwoliłaby bowiem na zebranie wiarygodnych wyników o odpowiedniej mocy statystycznej. Dlatego w obszarze chorób rzadkich powinniśmy promować wieloośrodkowe, międzynarodowe konsorcja – powiedziała.
Nadmieniła także, że inicjatywy Komisji Europejskiej – takie jak Europejski Sojusz Badań nad Chorobami Rzadkimi, Partnerstwo ERDERA czy Horyzont Europa – bardzo pomagają wzmocnić obszar badawczy.
– Nie chodzi tylko o mechanizm grantowy. Partnerstwo pozwala organizować sieci badań klinicznych, buduje huby danych, systemowo włącza pacjentów i opiekunów w prowadzenie badań klinicznych w obszarze chorób rzadkich. Niezwykle istotne jest bowiem, żeby pacjent i jego otoczenie byli w centrum tego procesu – wskazała.
– Ogromnie ważne jest budowanie trwałych sojuszy międzynarodowych w ramach branżowego punktu kontaktowego. Pomagamy podmiotom polskim budować takie konsorcja. Wytwarzamy synergię pomiędzy partnerami, tak, żeby innowacyjne terapie, które są priorytetem Komisji Europejskiej, trafiały jak najszybciej do naszych pacjentów – podsumowała Marta Duda-Sikuła.
