Apatynib w leczeniu zaawansowanego struniaka

Struniak to rzadki, pierwotny złośliwy guz kości powstający z pozostałości po strunie grzbietowej. Standardowym postępowaniem jest radykalna resekcja, jednak do nawrotu dochodzi u 50% pacjentów. Apatynib to inhibitor kinazy tyrozynowej receptora dla naczyniowo-śródbłonkowego czynnika wzrostu 2 (VEGFR2). Na łamach Lancet Oncology ukazały się wyniki jednoramiennego badania klinicznego 2 fazy w którym zastosowano ten lek w leczeniu pacjentów z zaawansowanym struniakiem.

Do badania zakwalifikowano dorosłych pacjentów z zaawansowanym struniakiem, którego nie można było radykalnie zoperować. Ponadto, byli to chorzy u których w ciągu ostatnich sześciu miesięcy przed randomizacją stwierdzono progresję guza. Pacjenci otrzymywali apatynib w dawce 500 mg raz dziennie do czasu progresji choroby lub nietolerancji leczenia. Pierwszorzędowym punktem końcowym był czas wolny od progresji oraz odsetek obiektywnych odpowiedzi zgodnie z kryteriami RECIST 1.1 oraz kryteriami Choi.

Do badania włączono 30 pacjentów. Jeden pacjent uzyskał obiektywną odpowiedź na podstawie kryteriów RECIST, natomiast 7otrzymało obiektywną odpowiedź na podstawie kryteriów Choi. W przypadku obu kryteriów mediana czasu wolnego od progresji wyniosła 18 miesięcy. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były nadciśnienie (24%) oraz proteinuria (7%).

Apatynib wykazał obiecującą aktywność w leczeniu pacjentów z zaawansowanym struniakiem. Badanie przeprowadzono w jednym ośrodku w Szanghaju stąd populacja badania była niewielka.