SPECJALIZACJE
 
Partner strategiczny
Wyślij
Udostępnij:
 
 
FDA rozszerza wskazania dla ivakaftoru obejmując 33 mutacje CFTR w mukowiscydozie
 
Działy: Aktualności
FDA ponownie rozszerzyła wskazania dla ivakaftoru dla mukowiscydozy CF, aby objąć więcej mutacji genetycznych, które powodują skrócenie życia.
Decyzja FDA bazuje na testach laboratoryjnych w połączeniu z dowodami z wcześniejszych badan klinicznych w przeciwieństwie do oparcia się na nowych badaniach, które nie umożliwiają objęcie małej populacji chorych. To skłoniło FDA do podejścia bazującego na medycynie precyzyjnej, która umożliwia identyfikację pewnych mutacji genetycznych, które z większym prawdopodobieństwem odpowiedzą na lek.

FDA zaaprobowała lek u chorych z mukowiscydozą w wieku 2 lat lub starszych, którzy mają jedną z 23 mutacji genu CFTR, rozszerzając tym samym liczbę objętych mutacji do 33.

Pacjenci z mukowiscydozą mają zazwyczaj jedną z wielu mutacji w genie CFTR, który koduje białko pomagające w utrzymywaniu wydzieliny, potu i soków trawiennych rozrzedzonych i śliskich. Kiedy białko CFTR jest wadliwe z powodu mutacji, wydzieliny stają się gęste oraz przywierające i gromadzą się płucach, przewodzie pokarmowym oraz innych częściach ciała wywołując różne schorzenia.

Ivakaftor działa w ten sposób, że pomaga wadliwemu białku lepiej regulować lepkość wydzieliny, co poprawia funkcję płuc i inne czynniki w mukowiscydozie. Lek przyjmowany jest dwa razy dziennie jako tabletki, granulat wraz z pożywieniem zawierającym tłuszcz.
 
Patronat naukowy portalu:

prof. dr hab. n. med. Halina Batura-Gabryel, kierownik Katedry i Kliniki Pulmonologii, Alergologii i Onkologii Pulmonologicznej Uniwersytetu Medycznego im. K. Marcinkowskiego w Poznaniu
 
 
© 2017 Termedia Sp. z o.o. All rights reserved.
Developed by Bentus.
PayU - płatności internetowe