Lumakaftor i iwakaftor skuteczne także u dzieci między 2. a 5. rokiem życia

Znane są skuteczność i bezpieczeństwo stosowania lumakaftoru i iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą powyżej 6. roku życia; jednak im wcześniej zostanie rozpoczęte skuteczne leczenie, tym większe szanse na dłuższe przeżycie i zwiększony komfort życia. Z powyższych względów zbadano, czy wymienione leki można zastosować u dzieci między 2. a 5. rokiem życia - doniesienie ukazało się na łamach The Lancet Respiratory Medicine.

Badanie składało się z 2 części - część A miała na celu zbadanie farmakokinetyki leków w tej grupie wiekowej, natomiast w części B skupiono się na ustaleniu bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki. Do próby włączono dzieci z masą ciała co najmniej 8 kilogramów, homozygotyczne w zakresie mutacji F508del-CFTR. W części A wzięło udział 12 pacjentów, w części B 60 (z czego 11 pochodziło z wcześniej wymienionej grupy). W części A dzieci o masie ciała poniżej 14 kg otrzymywały doustnie 100mg lumakaftoru i 125mg iwakaftoru, te o masie ciała powyżej 14kg otrzymywały 150mg lumakaftoru i 188mg iwakaftoru; leki podawano co 12 godzin przez 15 dni. W części B utrzymano powyższy schemat dawkowania, jednak całe postępowanie trwało 24 tygodnie.

Bezpieczeństwo i farmakokinetyka okazały się tożsame z dostępną dotychczas wiedzą z badań nad starszymi populacjami. W części B większość dzieci (59 z 60) doświadczyło co najmniej jednego zdarzenia niepożądanego związanego z leczeniem; większość miała nasilenie od łagodnego do umiarkowanego, a najczęstszymi były kaszel (63%), wymioty (28%), gorączka (28%) i katar (25%). Trójka dzieci musiała przerwać leczenie z powodu podwyższonych stężeń aminotransferazy w surowicy.

Co bardzo istotne, stężenie chlorków w pocie zmniejszyło się średnio o 31,7 mmol/l, ponadto odnotowano istotną poprawę funkcji trzustki (stężenia elastazy-1 w kale wzrosły, stężenia immunoreaktywnego trypsynogenu w surowicy spadły); czułym markerem dobrostanu dziecka jest prawidłowy przyrost wzrostu i masy ciała i w badanej populacji uzyskano istotnie korzystną różnicę także w tym zakresie.

Skuteczne i bezpieczne - jeśli kolejne badania dostarczą podobnych wniosków, będzie możliwa zmiana standardu postępowania u małych pacjentów z mukowiscydozą.