Pomalidomid - czy okaże się skuteczny w leczeniu twardziny układowej?

Włóknienie tkanek jest zasadniczym elementem patofizjologii twardziny układowej. W przebiegu choroby wzmożona aktywnośc fibroblastów oraz nadmierna synteza włókien kolagenowych jest przyczyną zmian strukturalnych narządów wewnętrznych i i prowadzi do ich dysfunkcji.

Pomimo licznych badań naukowych i wysiłków ekspertów nadal brak jest skutecznej terapii w leczeniu tej jednostki chorobowej związanej z istotną śmiertelnością.
Pomalidomid jest analogiem talidomidu. Lek wykazuje właściwości immunomodulujące o niedokładnie poznanym mechaniźmie. Obecnie prowadzone są badania nad skutecznością palidomidu w leczeniu chorób o podłożu autoimmunologicznym oraz chorób nowotworowych. Palidomid wykazuje właściwości antyfibrotyczne. W badaniach doświadczalnych potwierdzono skuteczność leku w hamowaniu włóknienia jak i indukowaniu regresji już powstałych zmian włóknistych. W doświadczeniu użyto modeli wczesnej postaci twardziny układowej ( myszy z włóknieniem indukowanym bleomycyną) oraz szczepu myszy TSK1 (o grubej skórze, z endogenną aktywacją fibroblastów ) jako modelu późniejszego stadium choroby. Badano grubość skóry, zawartość hydroksyproliny oraz liczbę miofibrobastów. Wykazano działanie leku na ściężkę przekazywania sygnału poprzez TGFβ. Palidomid okazała się skuteczny zarówno w zapobieganiu jak i leczeniu zmian włóknistych w modelach zwierzęcych twardziny układowej. Aktualnie prowadzone jest badanie kliniczne II fazy leczenia palidomidem twardziny układowej uogólnionej z włóknieniem płuc.