Nieprzerwana terapia nusinersenem przynosi poprawę lub stabilizację funkcji motorycznych i...
Nieleczona postać pierwsza SMA w ponad 90 proc. przypadków prowadzi do zgonu lub konieczności...
Do niedawna metody leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (spinal muscular atrophy – SMA) były wysoce...
