123RF
AOTMiT negatywnie o refundacji CART-T u dzieci i młodzieży z ostrą białaczką limfoblastyczną
Redaktor: Monika Stelmach
Data: 08.02.2021
Źródło: AOTMiT, Polskie Towarzystwo Onkologii i Hematologii Dziecięcej
Działy:
Aktualności w Onkologia
Aktualności
| Tagi: | AOTMiT, CAR-T cells |
Rada Przejrzystości AOTMiT wydała opinię negatywną w sprawie zasadności refundacji tisagenlecleucelu (komórki CAR-T) dla dzieci i młodych dorosłych z oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną, a obecnie zapadła także negatywna decyzja prezesa AOTMiT dotycząca tej terapii.
Głównym zarzutem jest to, że badanie rejestracyjne tej terapii (ELIANA) nie jest miarodajne.
„W wyniku przeprowadzonego przez wnioskodawcę przeglądu systematycznego nie odnaleziono badań bezpośrednio porównujących tisagenlecleucel z wybranym komparatorem, tj. blinatumomabem we wnioskowanym wskazaniu. Nie odnaleziono również opublikowanych przeglądów systematycznych spełniających kryteria włączenia do analizy. Odnaleziono jedynie 1 publikację pełnotekstową ELIANA -B2202 (Maude 2018, Laetsch 2019; abstrakty: Dietz 2017, Grupp 2018, Grupp 2019) –główne badanie dla ocenianej interwencji, stanowiące próbę II fazy, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania tisagenlecleucelu dzieci oraz młodych dorosłych z nawrotową/oporną ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B (pB-ALL) (badanie w toku) oraz 2 doniesienia" - czytamy w uzasadnieniu AOTMiT.
Członkowie Rada Przejrzystości AOTMiT przypominają też, że ze środków publicznych w Polsce we wskazaniu ostra białaczka limfoblastyczna refundowane są w ramach programu lekowego: dazatynib, ponatynib, blinatumomab (BLIN) i inotuzumab ozogamycyny, a także leki w ramach katalogu chemioterapii oraz świadczenia Jednorodnych Grup Pacjentów - różne opcje przeszczepienia autologicznych komórek krwiotwórczych.
Z tą decyzją nie zgadzają się hematolodzy. Z szacunków Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej wynika, że w Polsce około 10-15 dzieci rocznie mogłoby wymagać podania CAR-T cells. O ile koszt jednostkowy tego leczenia jest wysoki, to z punktu widzenia całego budżetu nie stanowiłby on wielkiego obciążenia. Poza tym, terapia byłaby stosowana u dzieci, w przypadku których zawiodły dwie lub trzy linie leczenia. Badanie rejestracyjne wskazuje, że ponad 50 proc. dzieci, które nie mają już innych szans, można w pełni wyleczyć.
„W wyniku przeprowadzonego przez wnioskodawcę przeglądu systematycznego nie odnaleziono badań bezpośrednio porównujących tisagenlecleucel z wybranym komparatorem, tj. blinatumomabem we wnioskowanym wskazaniu. Nie odnaleziono również opublikowanych przeglądów systematycznych spełniających kryteria włączenia do analizy. Odnaleziono jedynie 1 publikację pełnotekstową ELIANA -B2202 (Maude 2018, Laetsch 2019; abstrakty: Dietz 2017, Grupp 2018, Grupp 2019) –główne badanie dla ocenianej interwencji, stanowiące próbę II fazy, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania tisagenlecleucelu dzieci oraz młodych dorosłych z nawrotową/oporną ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B (pB-ALL) (badanie w toku) oraz 2 doniesienia" - czytamy w uzasadnieniu AOTMiT.
Członkowie Rada Przejrzystości AOTMiT przypominają też, że ze środków publicznych w Polsce we wskazaniu ostra białaczka limfoblastyczna refundowane są w ramach programu lekowego: dazatynib, ponatynib, blinatumomab (BLIN) i inotuzumab ozogamycyny, a także leki w ramach katalogu chemioterapii oraz świadczenia Jednorodnych Grup Pacjentów - różne opcje przeszczepienia autologicznych komórek krwiotwórczych.
Z tą decyzją nie zgadzają się hematolodzy. Z szacunków Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej wynika, że w Polsce około 10-15 dzieci rocznie mogłoby wymagać podania CAR-T cells. O ile koszt jednostkowy tego leczenia jest wysoki, to z punktu widzenia całego budżetu nie stanowiłby on wielkiego obciążenia. Poza tym, terapia byłaby stosowana u dzieci, w przypadku których zawiodły dwie lub trzy linie leczenia. Badanie rejestracyjne wskazuje, że ponad 50 proc. dzieci, które nie mają już innych szans, można w pełni wyleczyć.
