Co astma ma do mięśni?

Salbutamol, powszechnie stosowany i niedrogi lek na astmę, poprawił sprawność ruchową oraz siłę mięśni u dzieci z wrodzonymi miopatiami – poinformowali o tym autorzy tekstu „Effects of oral salbutamol treatment on motor function and muscle strength in congenital myopathies (COMPIS): a single-centre, randomised, open-label, blinded-endpoint, crossover trial in Sweden” opublikowanego w piśmie „eClinicalMedicine”.

Miopatie wrodzone to grupa rzadkich, uwarunkowanych genetycznie chorób, które już od dzieciństwa powodują postępujące osłabienie aparatu ruchu. Schorzenia te ograniczają zdolność chodzenia, wstawania czy posługiwania się rękami, a w niektórych przypadkach obejmują również mięśnie oddechowe.

Obecnie nie istnieje celowane leczenie farmakologiczne tych chorób. Opieka nad pacjentami opiera się głównie na łagodzeniu objawów i zapobieganiu powikłaniom.

Naukowcy ze Szwecji postanowili sprawdzić, czy doustny salbutamol może poprawić funkcjonowanie mięśni szkieletowych u dzieci i młodzieży z wrodzoną miopatią. Substancja ta podawana doustnie oddziałuje na tkankę mięśniową, stymulując między innymi syntezę białek.

W badaniu wzięło udział 18 pacjentów w wieku od 6 do 16 lat. Uczestników przydzielono losowo do dwóch grup: pierwsza przez 24 tygodnie przyjmowała salbutamol jako uzupełnienie dotychczasowej terapii, a druga kontynuowała wyłącznie dotychczasowe leczenie. Następnie schematy zamieniono, co umożliwiło porównanie efektów u tych samych osób.

Po okresie stosowania salbutamolu sprawność ruchowa uczestników była wyraźnie wyższa niż w przypadku samej terapii standardowej. Różnica wyniosła średnio 3,61 punktu w standaryzowanej skali oceny funkcji motorycznych (MFM-32), co uznaje się za istotną poprawę kliniczną.

Odnotowano również wzrost siły mięśniowej. Siła uścisku dłoni dominującej zwiększyła się średnio o mniej więcej 1,5 kg. Dodatnią tendencję zaobserwowano także w innych badanych grupach mięśni, choć w ich przypadku wyniki nie osiągnęły istotności statystycznej.

Poprawie uległa ponadto czynność płuc. Średnia natężona pojemność życiowa (FVC – forced vital capacit) – parametr określający objętość powietrza wydychanego po maksymalnym wdechu – była o około 0,2 litra większa podczas przyjmowania salbutamolu. Pacjenci poruszali się szybciej i sprawniej wstawali.

– Sam fakt, że dzieci miały więcej energii i potrafiły przetrwać cały dzień w szkole, a następnie uczestniczyć w zajęciach dodatkowych i odrobić lekcje bez skrajnego wycieńczenia czy płaczu, ma dla nich ogromne znaczenie – podkreśliła dr Eva Michael, neurolog dziecięca z Uniwersytetu w Göteborgu oraz lekarka ze Szpitala Dziecięcego Królowej Sylwii.

W grupie jedenastu uczestników potrafiących chodzić poprawę wyników odnotowano w kilku testach czynnościowych. W teście 6-minutowego marszu przed rozpoczęciem terapii dzieci pokonywały średnio 435 metrów, natomiast przy zastosowaniu salbutamolu dystans ten wzrósł do 473 metrów. Dla porównania: ich zdrowi rówieśnicy pokonują w tym czasie około 600 metrów.

Badacze oceniali także czas wstawania z podłogi do pozycji stojącej. Przed leczeniem wynosił on średnio 8,29 sekundy, natomiast pod wpływem salbutamolu skrócił się do 6,39 sek. (dziecko o prawidłowej sile mięśniowej wstaje w czasie od 1 do 2 sek.).

Leczenie było dobrze tolerowane i nie wywołało poważnych działań niepożądanych.

– Wyniki sugerują, że do czasu opracowania nowych leków doustny salbutamol może stać się opcją terapeutyczną łagodzącą objawy u dzieci i młodzieży z miopatiami wrodzonymi. Zaobserwowane efekty wymagają jednak potwierdzenia w obszerniejszych badaniach międzynarodowych o dłuższym okresie obserwacji – podsumowała dr Eva Michael.

Przypis:

1. www.thelancet.com/00439-6.

Przeczytaj także: „Palący problem”.