eISSN: 2083-8441
ISSN: 2081-237X
Pediatric Endocrinology Diabetes and Metabolism
Bieżący numer Archiwum Artykuły zaakceptowane O czasopiśmie Suplementy Rada naukowa Recenzenci Bazy indeksacyjne Prenumerata Kontakt Zasady publikacji prac
SCImago Journal & Country Rank
 
2/2021
vol. 27
 
Poleć ten artykuł:
Udostępnij:
więcej
 
 
streszczenie artykułu:
Artykuł oryginalny

Leczenie hormonem wzrostu istotnie poprawia niski wzrost u dzieci z zespołem Shwachmana-Diamonda

Agnieszka Bogusz-Wójcik
1
,
Honorata Kołodziejczyk
2
,
Elżbieta Moszczyńska
1
,
Maja Klaudel-Dreszler
3
,
Grzegorz Oracz
3
,
Joanna Pawłowska
3
,
Mieczysław Szalecki
1, 4

1.
Department of Endocrinology and Diabetology, The Children’s Memorial Health Institute, Warsaw, Poland
2.
Anthropology Department, The Children’s Memorial Health Institute, Warsaw, Poland
3.
Department of Gastroenterology, Hepatology, Feeding Disorders and Paediatrics, The Children’s Memorial Health Institute, Warsaw, Poland
4.
Department of Medical Sciences, Collegium Medicum, Poland
Pediatr Endocrinol Diabetes Metab 2021; 27 (2): 87–92
Data publikacji online: 2021/04/20
Pełna treść artykułu
Pobierz cytowanie
ENW
EndNote
BIB
JabRef, Mendeley
RIS
Papers, Reference Manager, RefWorks, Zotero
AMA
APA
Chicago
Harvard
MLA
Vancouver
 
Wstęp
Zespół Shwachmana-Diamonda (SDS) jest rzadką, genetycznie uwarunkowaną wieloukładową chorobą, charakteryzującą się niewydolnością zewnątrzwydzielniczą trzustki, zaburzeniami hematologicznymi oraz wadami kośćca. Niskorosłość jest częstą cechą SDS, jednak dane dotyczące leczenia rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu (rGH) są ograniczone. Cel pracy: Ocena efektów leczenia rGH dzieci z zespołem Shwachmana-Diamonda.

Materiał i metody
Retrospektywne dane zebrano od pacjentów z SDS i niedoborem hormonu wzrostu (GHD) leczonych rGH w Instytucie „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie. Roczne tempo wzrastania (GV) i odchylenie standardowe (SD) wzrostu oceniono przez okres 2 lat leczenia rGH.

Wyniki
Zidentyfikowano sześciu pacjentów z SDS (M : K = 1 : 5) leczonych rGH. Mediana wieku, w którym rozpoczęto terapię rGH, wynosiła 7,5 roku, ze średnim początkowym SD wzrostu wynoszącym –4.06 (zakres: od –6.3 do –2.3 SD). SD wzrostu istotnie poprawiło się do –3.3 SD (p = 0,002), a następnie –3.03 SD (p = 0,002), odpowiednio po roku i dwóch latach leczenia. Średnie GV pacjentów przed rozpoczęciem leczenia wynosiło 4,9 cm/rok (zakres: 3,1–6,5 cm/rok), następnie istotnie wzrosło do 7,6 cm/rok (zakres: 5,7–9,6 cm/rok) po roku leczenia hormonem wzrostu (p = 0,020) i do 6,7 cm/rok po 2 latach leczenia.

Wnioski
Analiza wykazała, że leczenie rGH znacząco poprawia SD wzrostu i GV u pacjentów z SDS i GHD, bez żadnych skutków ubocznych. Konieczne są dalsze badania, aby przeanalizować długoletnie efekty terapii rGH u pacjentów z SDS.



Introduction
Shwachman-Diamond syndrome (SDS) is a rare, autosomal recessive multisystemic disorder characterized by pancreatic insufficiency and bone marrow failure. Short stature is a recognized feature of SDS syndrome; however, systemic data concerning recombinant human growth hormone (rGH) treatment are limited. Aim of the study: To assess the effect of rGH treatment in patients with SDS.

Material and methods
Retrospective data were collected from patients with SDS and growth hormone deficiency (GHD) treated with rGH in the Children’s Memorial Health Institute in Warsaw. The annual growth velocity (GV) and height standard deviation score (SD) were compared for up to 2 years of rGH treatment.

Results
Six SDS patients (M : F = 1 : 5) treated with rGH were identified. The median age of starting rGH therapy was 7.5 years, with a mean baseline height SD of –4.06 (range: –6.3 to –2.3 SD). The height SD significantly improved to –3.3 (p = 0.002) and then –3.03 (p = 0.002), following 1 and 2 years of treatment, respectively. The average GV for the patients prior to starting treatment was 4.9 cm/year (range: 3.1–6.5 cm/year), which significantly improved to 7.6 cm/year (range: 5.7–9.6 cm/year) after 1 year of rGH treatment (p = 0.020) and to 6.7 cm/year at the end of 2 years.

Conclusions
Our study has shown that rGH treatment significantly improves the height SDS and GV of patients with SDS and GHD without any side effects. Further research is required to analyse the long-term effect of rGH therapy in patients with SDS.

słowa kluczowe:

hormon wzrostu, niedobór wzrostu, zespół Shwachmana-Diamonda



facebook linkedin twitter
© 2021 Termedia Sp. z o.o. All rights reserved.
Developed by Bentus.
PayU - płatności internetowe