Growth hormone improves short stature in children with Shwachman-Diamond syndrome

Agnieszka Bogusz-Wójcik; Honorata Kołodziejczyk; Elżbieta Moszczyńska; Maja Klaudel-Dreszler; Grzegorz Oracz; Joanna Pawłowska; Mieczysław Szalecki

doi:10.5114/pedm.2021.105298

Streszczenie

2/2021 vol. 27

Artykuł oryginalny

Leczenie hormonem wzrostu istotnie poprawia niski wzrost u dzieci z zespołem Shwachmana-Diamonda

Agnieszka Bogusz-Wójcik ¹

,

Honorata Kołodziejczyk ²

,

Elżbieta Moszczyńska ¹

,

Maja Klaudel-Dreszler ³

,

Grzegorz Oracz ³

,

Joanna Pawłowska ³

,

Mieczysław Szalecki ^{1, 4}

Department of Endocrinology and Diabetology, The Children’s Memorial Health Institute, Warsaw, Poland
Anthropology Department, The Children’s Memorial Health Institute, Warsaw, Poland
Department of Gastroenterology, Hepatology, Feeding Disorders and Paediatrics, The Children’s Memorial Health Institute, Warsaw, Poland
Department of Medical Sciences, Collegium Medicum, Poland

Pediatr Endocrinol Diabetes Metab 2021; 27 (2): 87–92

DOI: https://doi.org/10.5114/pedm.2021.105298

Data publikacji online: 2021/04/20

Pełna treść artykułu

AMA

Bogusz-Wójcik A, Kołodziejczyk H, Moszczyńska E, et al. Growth hormone improves short stature in children with Shwachman-Diamond syndrome. Pediatric Endocrinology Diabetes and Metabolism. 2021;27(2):87-92. doi:10.5114/pedm.2021.105298.

APA

Bogusz-Wójcik, A., Kołodziejczyk, H., Moszczyńska, E., Klaudel-Dreszler, M., Oracz, G., & Pawłowska, J. et al. (2021). Growth hormone improves short stature in children with Shwachman-Diamond syndrome. Pediatric Endocrinology Diabetes and Metabolism, 27(2), 87-92. https://doi.org/10.5114/pedm.2021.105298

Chicago

Bogusz-Wójcik, Agnieszka, Honorata Kołodziejczyk, Elżbieta Moszczyńska, Maja Klaudel-Dreszler, Grzegorz Oracz, Joanna Pawłowska, and Mieczysław Szalecki. 2021. "Growth hormone improves short stature in children with Shwachman-Diamond syndrome". Pediatric Endocrinology Diabetes and Metabolism 27 (2): 87-92. doi:10.5114/pedm.2021.105298.

Harvard

Bogusz-Wójcik, A., Kołodziejczyk, H., Moszczyńska, E., Klaudel-Dreszler, M., Oracz, G., Pawłowska, J., and Szalecki, M. (2021). Growth hormone improves short stature in children with Shwachman-Diamond syndrome. Pediatric Endocrinology Diabetes and Metabolism, 27(2), pp.87-92. https://doi.org/10.5114/pedm.2021.105298

MLA

Bogusz-Wójcik, Agnieszka et al. "Growth hormone improves short stature in children with Shwachman-Diamond syndrome." Pediatric Endocrinology Diabetes and Metabolism, vol. 27, no. 2, 2021, pp. 87-92. doi:10.5114/pedm.2021.105298.

Vancouver

Bogusz-Wójcik A, Kołodziejczyk H, Moszczyńska E, Klaudel-Dreszler M, Oracz G, Pawłowska J et al. Growth hormone improves short stature in children with Shwachman-Diamond syndrome. Pediatric Endocrinology Diabetes and Metabolism. 2021;27(2):87-92. doi:10.5114/pedm.2021.105298.

Wstęp

Zespół Shwachmana-Diamonda (SDS) jest rzadką, genetycznie uwarunkowaną wieloukładową chorobą, charakteryzującą się niewydolnością zewnątrzwydzielniczą trzustki, zaburzeniami hematologicznymi oraz wadami kośćca. Niskorosłość jest częstą cechą SDS, jednak dane dotyczące leczenia rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu (rGH) są ograniczone. Cel pracy: Ocena efektów leczenia rGH dzieci z zespołem Shwachmana-Diamonda.

Materiał i metody

Retrospektywne dane zebrano od pacjentów z SDS i niedoborem hormonu wzrostu (GHD) leczonych rGH w Instytucie „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie. Roczne tempo wzrastania (GV) i odchylenie standardowe (SD) wzrostu oceniono przez okres 2 lat leczenia rGH.

Wyniki

Zidentyfikowano sześciu pacjentów z SDS (M : K = 1 : 5) leczonych rGH. Mediana wieku, w którym rozpoczęto terapię rGH, wynosiła 7,5 roku, ze średnim początkowym SD wzrostu wynoszącym –4.06 (zakres: od –6.3 do –2.3 SD). SD wzrostu istotnie poprawiło się do –3.3 SD (p = 0,002), a następnie –3.03 SD (p = 0,002), odpowiednio po roku i dwóch latach leczenia. Średnie GV pacjentów przed rozpoczęciem leczenia wynosiło 4,9 cm/rok (zakres: 3,1–6,5 cm/rok), następnie istotnie wzrosło do 7,6 cm/rok (zakres: 5,7–9,6 cm/rok) po roku leczenia hormonem wzrostu (p = 0,020) i do 6,7 cm/rok po 2 latach leczenia.

Wnioski

Analiza wykazała, że leczenie rGH znacząco poprawia SD wzrostu i GV u pacjentów z SDS i GHD, bez żadnych skutków ubocznych. Konieczne są dalsze badania, aby przeanalizować długoletnie efekty terapii rGH u pacjentów z SDS.

Słowa kluczowe

hormon wzrostu, niedobór wzrostu, zespół Shwachmana-Diamonda