Leczenie pacjentów z pierwotną marskością żółciową

Pierwotna marskość żółciowa jest chorobą autoimmunologiczną, wolno postępującą, charakteryzującą się występowaniem cholestazy, obecnością krążących przeciwciał antymitochondrialnych (AMA) i charakterystycznym obrazem histopatologicznym. Jak pokazuje badanie na dużej populacji z The Journal of Hepatology obecny standard leczenia wydłuża czas do transplantacji i zmniejsza ryzyko zgonu.

Opisywane schorzenie w Europie występuje z częstością 200-250 na milion osób. Częściej dotyczy kobiet, a mediana wieku w momencie postawienia rozpoznania wynosi 50 lat.
Pierwotna marskość żółciowa jest diagnozowana, gdy spełnione zostaną 2 z 3 wymienionych poniżej kryteriów: miano AMA wynosi >1:40, stężenie fosfatazy alkalicznej utrzymuje się >1,5 razy górnej granicy normy przez ponad 24 tygodnie i obecność zapalenia i destrukcji dróg żółciowych w obrazie histopatologicznym.

Jedynym lekiem zaakceptowanym przez FDA do leczenia pierwotnej marskości żółciowej jest kwas ursodeoksycholowy. Międzynarodowy zespół naukowców przeprowadził badanie obejmujące pacjentów z bazy danych Global PBC Study Group pochodzących z 8 krajów w Europie i Ameryce Północnej. Dokonano analizy danych 3902 pacjentów, z których znaczną większość (94%) stanowiły kobiety. 3529 pacjentów było leczonych, a 373 nie otrzymywało leku. Wykazano, że 10-letni czas przeżycia bez konieczności przeszczepu wątroby uzyskano u 79,7% chorych leczonych kwasem ursodeoksycholowym i u 60,7% pacjentów nieleczonych (p<0,001). Ponadto pacjenci otrzymujący lek charakteryzowali się niższym ryzykiem zgonu (HR 0,46, p<0,001). Chorzy, których określono jako nieodpowiadający biochemicznie na leczenie po roku stosowania wymienionego ksenobiotyku mieli obniżone ryzyko konieczności transplantacji i zgonu (HR 0,56, p<0,001).