Mirikizumab: obiecujące wyniki badania II fazy w leczeniu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego wśród dzieci

Niewielka liczba leków zarejestrowanych dla populacji pediatrycznej sprawia, że znalezienie skutecznej i bezpiecznej terapii dla najmłodszych z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego pozostaje jednym z kluczowych wyzwań gastroenterologii dziecięcej.

W odpowiedzi na te potrzeby, na łamach „The Lancet Gastroenterology & Hepatology” opublikowano wyniki wieloośrodkowego badania 2. fazy, w którym oceniono potencjał mirikizumabu – humanizowanego przeciwciała monoklonalnego celującego w podjednostkę p19 interleukiny 23 – w leczeniu dzieci i młodzieży.

Analizą objęto dzieci i młodzież w wieku od 2 do 18 lat. Do badania włączono 26 pacjentów zmagających się z umiarkowaną lub ciężką postacią wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (WZJG), u których wcześniejsze terapie – w tym leczenie kortykosteroidami, lekami immunomodulującymi, biologicznymi lub inhibitorami JAK – zakończyły się niepowodzeniem.

Rezultaty uzyskane po roku obserwacji są zachęcające i wskazują na trwałość efektu terapeutycznego. Już w 12. tygodniu leczenia niemal 70 proc. uczestników uzyskało odpowiedź kliniczną, a prawie 40 proc. osiągnęło remisję według zmodyfikowanej skali Mayo. Korzystny efekt utrzymywał się długofalowo, gdyż po 52 tygodniach terapii odpowiedź kliniczną zachowała ponad połowa badanych, a w remisji klinicznej nadal pozostawało 38,5 proc. dzieci (przy zastosowaniu skali pediatrycznej PUCAI odsetek ten wynosił 50 proc.). Co niezwykle istotne z klinicznego punktu widzenia, w 52. tygodniu 38,5% uczestników znajdowało się w remisji bez konieczności stosowania kortykosteroidów, a u ponad jednej trzeciej badanych potwierdzono głęboką remisję histologiczno-endoskopową.
Profil bezpieczeństwa leku w badanej populacji pozostał zgodny z oczekiwaniami - zgłaszane zdarzenia niepożądane były z reguły łagodne i obejmowały najczęściej infekcje COVID-19, ból w miejscu wstrzyknięcia, bóle głowy oraz gorączkę. Poważne incydenty wystąpiły jedynie u trzech pacjentów, przy czym tylko w jednym przypadku – z powodu zaostrzenia choroby podstawowej – konieczne było przerwanie udziału w badaniu.

Wyniki sugerują, że mirikizumab może stać się nową, skuteczną opcją terapeutyczną w pediatrii, oferując szansę na kontrolę choroby u dzieci opornych na dotychczasowe metody leczenia.