Pozytywna opinia prezesa AOTMiT o refundacji dostarlimabumu w terapii raka endometrium

Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji opowiada się za objęciem refundacją dostarlimabumu we wskazaniu do stosowania w nowym programie lekowym „Leczenie chorych na raka endometrium (ICD-10: C54)”.

Prezes AOTMiT rekomenduje objęcie refundacją dostarlimabumu do stosowania programie lekowym „Leczenie chorych na raka endometrium (ICD 10: C54)” pod warunkiem monitorowania skuteczności praktycznej i profilu bezpieczeństwa w okresie refundacji oraz uzależnienia refundacji od efektów zdrowotnych, wprowadzenia instrumentu dzielenia ryzyka zabezpieczającego maksymalny poziom wydatków ponoszonych przez płatnika publicznego oraz pogłębienia zaproponowanego instrumentu dzielenia ryzyka.

Oceniany wniosek dotyczy leczenia dorosłych kobiet z nawrotowym lub zaawansowanym rakiem endometrium, z upośledzeniem naprawy nieprawidłowo sparowanych nukleotydów lub wysoką niestabilnością mikrosatelitarną, który uległ progresji w trakcie lub po zakończeniu wcześniejszego schematu leczenia zawierającego platynę. Obecnie w ramach leczenia standardowego (BStC) stosowana jest chemioterapia (CTH) lub hormonoterapia (HTH). Eksperci kliniczni wskazują, że dostępne opcje terapeutyczne nie zaspokajają w pełni potrzeb medycznych tej grupy pacjentów. Dostarlimabum został zarejestrowany we wskazaniu, które obejmuje wskazany powyżej obszar.

Jak podaje w uzasadnieniu prezes AOTMiT, pod uwagę wzięto skuteczność i bezpieczeństwo stosowania dostarlimabu (DOS), które oparto na jednoramiennym badaniu GARNET. Mediana przeżycia całkowitego (OS) nie została osiągnięta. Mediana przeżycia wolnego od progresji (PFS) wyniosła 6 miesięcy. Całkowitą odpowiedź na leczenie uzyskano u 45,5 proc. pacjentów. Nie odnotowano istotnej klinicznie poprawy jakości życia (QoL) w cyklach od 2. do 4. Zdarzenia niepożądane zaistniałe w trakcie leczenia (TEAE) odnotowano u 99,3 proc.pacjentów, a TEAE w stopniu ≥3 u 56,9%.

Na podstawie odnalezionych dowodów naukowych oraz zestawienia jakościowego wyników wnioskowanie o dodatkowych korzyściach wynikających ze stosowania terapii dostarlimabem w ocenianym wskazaniu jest związane z wysokim ryzykiem błędu. Jest to następstwem metodyki badania GARNET, które jest badaniem jednoramiennym, obejmuje krótki okres obserwacji i małą liczebność próby. Uwagę na to zwróciły również zagraniczne agencje HTA: kanadyjska CADTH, australijska PBAC oraz francuska HAS. Warto także wskazać, że dla innych terapii i rozważanego wskazania dostępne są badania kliniczne z randomizacją, np. KEYNOTE-775, co świadczy o możliwości przeprowadzenie badań wyższej jakości niż dostępne dla dostarlimabu. Mając na uwadze powyższe, w przypadku objęcia refundacją produktu dostarlimab wskazane jest prowadzenie bieżącej oceny skuteczności i bezpieczeństwa.

Jeśli chcesz ściągnąć dokument, kliknij w: Rekomendacja Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego dostarlimabum we wskazaniu do stosowania w nowym programie lekowym „Leczenie chorych na raka endometrium (ICD-10: C54)”.pdf.