FDA zatwierdza nową terapię CAR-T, pierwszą w leczeniu chłoniaka z komórek płaszcza

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała dziś przyspieszone zatwierdzenie pierwszej terapii limfocytami T z chimerycznym receptorem antygenu (CAR) do leczenia dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym chłoniakiem z komórek płaszcza (MCL). Zatwierdzona substancja to brexucabtagene autoleucel.

MCL jest rzadką postacią nowotworowego chłoniaka nieziarniczego z komórek B, który zwykle występuje u osób w średnim lub starszym wieku. U pacjentów z MCL limfocyty B, które pomagają organizmowi zwalczać infekcje, zmieniają się w komórki rakowe, które zaczynają tworzyć guzy w węzłach chłonnych i szybko rozprzestrzeniają się na inne obszary ciała.

Każda dawka leku to indywidualnie dobrana terapia stworzona z wykorzystaniem własnego układu odpornościowego pacjenta w celu zwalczania chłoniaka. Limfocyty T pacjenta, rodzaj białych krwinek, są zbierane i modyfikowane genetycznie w celu włączenia nowego genu, który ułatwia namierzanie i zabijanie komórek chłoniaka. Te zmodyfikowane komórki T są następnie z powrotem przekazywane do pacjenta.

Bezpieczeństwo i skuteczność ustalono w wieloośrodkowym badaniu klinicznym z udziałem 60 osób dorosłych z opornym lub nawrotowym MCL, których obserwowano przez co najmniej sześć miesięcy po ich pierwszej obiektywnej odpowiedzi na chorobę. Całkowity odsetek remisji po leczeniu wyniósł 62%, przy obiektywnym odsetku odpowiedzi 87%. Lek został zatwierdzony w ramach ścieżki przyspieszonej akceptacji i otrzymał oznaczenia Priority Review i Breakthrough Therapy.