Regorafenib zarejestrowany do leczenia GIST

25 lutego 2013 U.S. FDA (Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków) zarejestrowała regorafenib (Stivarga) u chorych na nieoperacyjnego przerzutowego GIST (gastrointestinal stromal tumors) po niepowodzeniu wcześniejszej terapii imatynibem i sunitynibem.

Regorafenib jest doustnym inhibitorem wielokinazowym. Rejestracji regorafenibu dokonano na podstawie wyników badania III fazy porównującego skuteczność regorafenibu z placebo u chorych na zaawansowanego lub przerzutowego GIST po niepowodzeniu wcześniejszej terapii systemowej. Do randomizowanego, wieloośrodkowego badania III fazy włączono 234 chorych w stopniu sprawności ECOG 0-1. 85% chorych, u których stwierdzono progresję choroby po zastosowaniu placebo otrzymało regorafenib. U chorych poddanych terapii regorafenibem zaobserwowano dłuższe przeżycie wolne od progresji (PFS – progression free survival) w porównaniu do chorych otrzymujących placebo – 4.8 vs 0.9 miesięcy (HR 0.27; 95%CI 0.18-0.39; p<0.0001). Kontrolę choroby (disease control rate) definiowaną jako wystąpienie całkowitej remisji, częściowej remisji lub stabilizacji choroby częściej obserwowano u chorych otrzymujących lek badany – 53% vs 9%. Nie zaobserwowano różnic pomiędzy badanymi grupami w zakresie mediany całkowitego przeżycia (OS – overall survival) chorych (badanie zakładało podanie leku aktywnego po progresji w trakcie przyjmowanie placebo). Do najczęstszych działań niepożądanych związanych z zastosowaniem leku badanego należały: nadciśnienie tętnicze (28%), zespół ręka-stopa (21%) i biegunka (8%).