Nowy lek na mukowiscydozę z aprobatą FDA

Amerykańska FDA zaaprobowała trzeci lek z firmy Vertex Pharmaceuticals przeznaczony do leczenia przyczyn mukowiscydozy CF. Nowa terapia obejmuje ivakaftor zaaprobowany w 2012 roku z tezakaftorem. Oba preparaty będą sprzedawane pod jedną nazwą Symdeko.

W 2015 roku kombinacja lumakaftoru oraz ivakaftoru stała się pierwszym preparatem zaaprobowanym przez FDA.

Symdeko jest wskazany w terapii CF u osób w wieku lat 12 i starszych, którzy posiadają dwie kopie mutacji F508del w genie regulatorze CFTR lub przynajmniej jedną mutację odpowiadającą na tezakaftor/ivakaftor.

Ivakaftor wzmacnia funkcje białka CFTR. Tezakaftor zwiększa ilość dojrzałego CFTR na powierzchni komórki.