Fundusz medyczny a terapie przełomowe ►

Zasadniczym celem Funduszu Medycznego jest wsparcie działań zmierzających do poprawy zdrowia i jakości życia pacjentów w Polsce przez zapewnienie dodatkowych źródeł finansowania, m.in. na leczenie chorób cywilizacyjnych, w tym chorób nowotworowych i chorób rzadkich. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), zobowiązana jest do sporządzania raz w roku listy leków, które miałyby być sfinansowane z funduszu, z kolei dysponentem funduszu jest minister zdrowia, który prowadzi negocjacje finansowe z producentami leków i podejmuje ostateczne decyzje.



Niezaspokojone potrzeby medyczne
W ustawie mowa o niezaspokojonych potrzebach medycznych, czyli o umożliwieniu pacjentom dostępu do terapii i leczenia za granicą w sytuacji, gdy nie mamy takiej możliwości w Polsce, a także o bezlimitowym leczeniu dzieci i młodzieży do 18. roku życia, co często dotyczy chorób rzadkich. Autorzy projektu liczą na to, że dzięki ustawie zostaną wprowadzone rozwiązania zachęcające firmy farmaceutyczne do procesu negocjacyjnego czy składania wniosków refundacyjnych.

– Fundusz Medyczny ma szansę się stać ważną częścią polskiego systemu ochrony zdrowia. Wiemy, że refundacja wielu leków jest u nas opóźniona, a koszty nowych leków są gigantyczne. Równocześnie rosną oczekiwania pacjentów. Wzorując się na takich krajach, jak Włochy, Francja, Wielka Brytania czy Holandia, uznaliśmy, że należy stworzyć dwie ścieżki dostępu polskich pacjentów do leków: jedną z nich jest dostęp indywidualny, który w pewnym sensie już istniał: czyli tzw. Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych, który został przeniesiony na niższy poziom – szpitali wojewódzkich oraz stworzenie takich mechanizmów stymulujących producentów do składania wniosków refundacyjnych. Drugą ścieżką jest grupowy dostęp do terapii - do tej pory w Polsce nie było takiej możliwości. To jest taka poczekalnia, która umożliwia producentowi leków wejście do systemu, po to, żeby się przekonać, czy rzeczywiście lek jest tak skuteczny i tak bezpieczny, jak deklaruje producent, co będzie się wiązało z rejestrem. I ten okres trwa do 2 lat. W tym czasie musi być złożony wniosek refundacyjny. AOTMiT ma identyfikować niezaspokojone potrzeby medyczne i leki, które te potrzeby medyczne mogą zaspokoić. I to się będzie odbywało, w formie corocznego wykazu. Docelowo fundusz będzie dysponował ok. 4 mld zł rocznie. To będą nowe środki, które będą się wliczały do ustawy 6 proc., czyli do łącznej puli przeznaczonej na ochronę zdrowia w Polsce. Jak ten mechanizm zadziała, dowiemy się za rok czy dwa. Mam nadzieję, że się sprawdzi i na trwałe pozostanie w polskim systemie ochrony zdrowia – wyjaśnił prof. Piotr Czauderna, kierownik Kliniki Chirurgii i Urologii Dzieci i Młodzieży Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego. koordynator Sekcji Ochrony Zdrowia Narodowej Rady Rozwoju.

– Pojawia się pytanie – co jest tą niezaspokojoną potrzebą medyczną. Czy stan, gdzie nie ma terapii, czy też leczenie standardowej choroby przewlekłej, którą leczymy przez kilkadziesiąt lat? Aby właściwie oszacować potrzeby zdrowotne, ale też i zasoby niezbędne do zaspokojenia tych potrzeb potrzebne są rejestry medyczne zarówno dla chorób rzadkich, jak i powszechniejszych – onkologicznych. Ważne jest, że proces wbudowany w Fundusz Medyczny umożliwia szybkie podejmowanie decyzji przy wprowadzeniu wartościowych dla pacjentów terapii. Pojawiają się komentarze, że ten okres powinien być dłuższy, może powinien wynosić 5 lat. Oczywiście wstępna możliwość jego przedłużenia nawet po 2 latach jest przez ministra możliwa. AOTMiT ma prowadzić monitoring stosowania i efektów leków. To pozwoli na podjęcie przez ministra decyzji co do kontynuacji leczenia – skomentował Roman Topór-Mądry, prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

– Dzięki funduszowi mamy zdecydowanie większe możliwości finansowe. Jednak nie w wypadku leków populacyjnych, takich jak np. leki na cukrzycę czy niewydolność serca, które nadal oczekują wejścia do terapii. Ten budżet ma być przeznaczony na dwie grupy technologii lekowej, które będą mogły być procedowane równolegle do normalnego systemu i będą miały szybszą ścieżkę w Komisji Ekonomicznej. Jest zresztą określony czas 30 dni do terminu negocjacji, podczas którego negocjujące strony będą musiały uzgodnić zarówno instrument dzielenia ryzyka, związany z efektem klinicznym leczenia, jak i zapisy rejestru medycznego. Pozostaje jeszcze najistotniejsza kwestia, czyli środki finansowe, które są dookreślone i nie mogą być za bardzo wysokie. Nie możemy w bieżącym roku wydać więcej niż 50 proc. pieniędzy na leki. Dlatego jeśli ktokolwiek myśli, że przeznaczymy 500 mln zł na jakiś lek, to od razu musi o tym zapomnieć – przyznał minister Maciej Miłkowski, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia.

– Przez wiele lat były tylko deklaracje, że zwiększą się fundusze na ochronę zdrowia i zazwyczaj na nich się kończyło. Od momentu ustawy ministra Konstantego Radziwiłła 6 proc. PKB na zdrowie mamy taką sytuację prawną, że wymagany jest wzrost nakładów i on rzeczywiście następuje. Długo zabiegaliśmy, żeby znalazły się dodatkowe pieniądze na finansowanie leków w chorobach rzadkich. Powstanie Funduszu Medycznego tworzy systemowy mechanizm finansowania leczenia chorych na choroby rzadkie (RD). W tym momencie przeszliśmy od deklaracji do czynów – przyznał Stanisław Maćkowiak z Federacji Pacjentów Polskich i Krajowego Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich.

O szczególnym podejściu do systemu finansowania leków sierocych była już mowa w Polityce Lekowej Państwa przyjętej w 2018 roku uchwałą Rady Ministrów. Rozwiniecie tego podejścia znalazło się w Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich (NPChR), który jest na ukończeniu i według deklaracji ministra Gadomskiego będzie lada chwila przyjęty i wdrażany.

Tam też są założenia wykorzystania środków z Funduszu Medycznego na realizację określonych zadań zawartych w NPChR. Formuła możliwości finansowania niezaspokojonej potrzeby medycznej zawarta w ustawie o Funduszu Medycznym daje szansę na dotychczas niemożliwe finansowanie leków sierocych (również przełomowych terapii genetycznych) nierefundowanych w Polsce.

Należy również pamiętać, iż refundacja leków dla chorych na choroby rzadkie w Polsce, w porównaniu z krajami UE, jest opóźniona o kilka lat, a ich dostępność niewielka.

Według raportu ORPHANET w UE na początku 2020 roku było zarejestrowanych 105 leków ze statusem leku sierocego, z czego w Polsce refundowano 21 (ok. 20 proc.), natomiast 236 bez takiego statusu – w Polsce refundowano 102 (43 proc.). Łącznie na 341 leków do stosowania w terapii chorób rzadkich w Polsce refundowano 123 (ok.36 proc.) . Przy czym średnia europejska wynosi 251 leków (ok. 74 proc.).

– Pomimo znacznego wzrostu liczby refundowanych leków na RD w ostatnich latach dostęp do nich jest ograniczony. Mamy nadzieję, że ten trend w refundacji będzie zachowany, a Fundusz Medyczny jeszcze przyspieszy dostępność do tych terapii. Będzie to wyrównanie szans dla chorych na RD w porównaniu z chorymi na choroby populacyjne – stwierdził Stanisław Maćkowiak.

Dla kogo terapia genowa?
Od dwóch lat w Polsce działa z sukcesem program lekowy w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Refundowany lek – nusinersen znacznie poprawił sprawność osób chorych na SMA, a w przypadku podania go u dzieci, u których nie pojawiły się jeszcze objawy choroby, sprawił, że rozwinęły one zupełnie zdrowy fenotyp. Tymczasem kolejną nadzieją dla chorych jest terapia genowa, czyli lek Zolgensma. Czy on również odniesie sukces?

– Mamy bardzo dobrze funkcjonujący program lekowy, który refunduje nusinersen – pierwszy lek, który został zarejestrowany do leczenia SMA. Bardzo szybko udało nam się objąć leczeniem niemal całą polską populację, nie tylko pacjentów świeżo zdiagnozowanych, ale również tych, którzy od lat już chorowali i czekali na możliwość terapii. Dzięki Systemowi Monitorowania Programów Terapeutycznych (SMPT) możemy monitorować tempo włączania pacjentów, podawanie im leku, ale również skuteczność i bezpieczeństwo leczenia. Jesteśmy po wstępnych obliczeniach statystycznych dotyczących skuteczności leczenia u pacjentów włączonych ponad półtora roku temu. Niedługo będziemy przesyłać raport do Ministerstwa Zdrowia, z którego wynika, że mamy dobry dostęp pacjentów do leku, jak i również bardzo wysoką skuteczność leczenia. W tej chwili mamy w Polsce dwa dopuszczone do obrotu leki do leczenia SMA: nusinersen i onasemnogene abeparvovec (Zolgensma). Decyzja o wyborze terapii wymaga wiedzy o profilu bezpieczeństwa i skuteczności obu terapii i to najlepiej w odniesieniu do różnych grup pacjentów. Kluczowe jest wiec gromadzenie danych nie tylko z badań klinicznych, ale także porejestracyjnych, z praktyki klinicznej. W przypadku terapii genowej jest to utrudnione w związku z tym, że lek podaje się raz w życiu. Nie wiadomo, czy pacjenci będą korzystali z opieki zdrowotnej tam gdzie dostali lek. My z kolei chcemy mieć długofalowe dane na temat bezpieczeństwa i skuteczności leku. To jest temat, o którym trzeba rozmawiać i zastanowić się, w jaki sposób zorganizować obowiązkowe badania kontrolne – mówiła prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, przewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśn z Kliniki Neurologii i Epileptologii w Instytucie Pomniku – Centrum Zdrowia Dziecka.

– Terapia genowa w leczeniu SMA jest skierowana do najmłodszych i najlżejszych pacjentów, u których nie pojawiły się jeszcze objawy choroby. Pacjentowi podaje się dożylnie jeden zastrzyk leku, który zgodnie z deklaracją producentów ma wystarczyć na całe życie. Chcemy wierzyć, że terapia genowa zastosowana w pierwszym lub drugim miesiącu życia pacjenta spowoduje, że rozwinie on zdrowy fenotyp i nie będzie dla systemu opieki zdrowotnej stanowił żadnego problemu. Czy tak będzie i obroni się skuteczność tego leku, czas pokaże. Czy terapia ta będzie skuteczna za 10 lat? Tego jeszcze nie wiemy, ponieważ mamy dane dotyczące 3, 4, 5 lat leczenia. Natomiast bez dania szansy, żebyśmy mogli tę skuteczność ocenić, nie będzie postępu – skomentowała Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologii Dziecięcej, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej UCK Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

– Przyglądając się danym z badań klinicznych terapii genowej, widzimy, że działa rewelacyjnie u dzieci na bardzo wczesnym etapie choroby. W ciągu pierwszych dwóch tygodni, miesiąca doświadczają poprawy nieosiąganej innymi lekami: 20–30 punktów na skali CHOP-INTEND. Świat medycyny spodziewa się, że efekt terapeutyczny tej jednorazowej terapii utrzyma się przez wiele dekad, prawdopodobnie przez całe życie. Obecnie jednak tego nie wiemy. Dostępne dane dotyczą tylko ok. 5 lat stosowania i dlatego należy wypracować mądry mechanizm podziału ryzyka, aby płatnik publiczny płacił za osiągnięte efekty lecznicze, a tam, gdzie dowody są słabsze, część ryzyka ponosił producent. Wiem, że minister i jego zespół mają duże możliwości i są w stanie wynegocjować z producentami większą elastyczność cenową, dlatego liczę na szybkie rozpoczęcie rozmów na temat zrefundowania tej bardzo potrzebnej opcji terapeutycznej – mówił Kacper Ruciński, współzałożyciel i członek Rady Strategicznej Fundacji SMA.

Na badania przesiewowe musimy poczekać
O potrzebie wprowadzenia badań przesiewowych w kierunku SMA mówi się od dawna. Są one ważne zarówno w przypadku włączenia terapii nusinersenem, jak i terapii genowej, ponieważ pozwalają wychwycić chore dziecko z SMA bardzo wcześnie i rozpocząć u niego leczenie, kiedy jeszcze nie ma objawów choroby. Zdaniem ministra Macieja Miłkowskiego na badania przesiewowe musimy jeszcze poczekać.

– Mamy negatywną opinie AOTMIT, który zwrócił uwagę na rzeczy niedopracowane. Po naniesieniu poprawek wniosek zostanie jeszcze raz powtórzony w trybie pilnym. I mam nadzieję, że sprawa ta szybko się wyjaśni – mówił wiceminister Maciej Miłkowski.

– Przeanalizowaliśmy grupę pacjentów, która urodziła się w 2019 roku. Częstość występowania rdzeniowego zaniku mięśni wynosi według nowych danych niemieckich 1/7500 urodzeń. Znaczy to, że w Polsce powinno być ok. 50 chorych urodzonych w tym roku z rozpoznaniem SMA. W programie już w tej chwili jest 44 pacjentów objętych leczeniem i urodzonych w 2019 roku. Oznacza to, że jedynie kilkoro dzieci jest jeszcze przed objawami. Spośród tych 44 pacjentów, którzy już są leczeni, połowa już wymaga wparcia respiratora. Zaledwie 2 osoby z tej grupy zostały włączone do leczenia przed objawami, czyli na podstawie badań genetycznych. Było to możliwe dlatego, że ich rodzeństwo chorowało na SMA. Tych dwoje pacjentów rozwija się zupełnie prawidłowo i nie wymaga ani wsparcia oddechowego, ani innych kosztownych świadczeń dodatkowych. To pokazuje, że włączenie SMA do badań przesiewowych pozwoli na uzyskanie dużo lepszych efektów leczenia, które i tak tym pacjentom włączymy w oparciu o program lekowy – tłumaczyła prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.

– To, że przesiew będzie renegocjowany, jest dla nas niesłychanie istotne. Mamy do czynienia z niebywale innowacyjną terapią genową, ale warto wspomnieć, że jeszcze jest inna terapia w postaci leku doustnego, która wkrótce będzie pukać do drzwi, i nad nią też będziemy musieli się pochylić – wyjaśniła prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska.

Czy Fundusz sfinansuje najdroższy lek świata?
Pacjenci i lekarze z nadzieją patrzą na Fundusz Medyczny i zastanawiają się, czy pokryje on koszty leku terapii genowej, czyli najdroższego na świecie leku – Zolgensmy, którego cena wynosi za jedną kurację ponad 2 mln dolarów. Jak podkreślił prof. Piotr Czauderna, takich kosztów żaden normalny system zdrowia nie jest w stanie udźwignąć, nawet w krajach bogatszych niż Polska: – Czy lek ten zostanie sfinansowany z Funduszu Medycznego? To zależy od tego, co znajdzie się w wykazie przygotowany przez AOTMiT i jakie decyzje ostatecznie podejmie MZ. Mimo to ten mechanizm grupowy jest dedykowany chorobom rzadkim i onkologii, więc potencjalnie jest to możliwe. Natomiast pamiętajmy, że na rdzeniowy zanik mięśni choruje się przez całe życie, a Zolgensma jest w użytku klinicznym od 2-3 lat, a w EU jest finansowana od kilku miesięcy i też tylko w niektórych krajach. Nadal mamy wiele niewiadomych. Nie wiemy, jak wygląda wzajemna relacja z nusinersenem, którzy pacjenci bardziej skorzystają z jednego leku, a którzy z drugiego, czy można oba leki stosować zamiennie i czy jedna dawka Zolgensmy, jak deklarują producenci, wystarczy na całe życie.

– Uważam, że ustawa o Funduszu Medycznym dopuszcza mechanizmy, które pozwolą wpuszczać terapie genowe w Polsce. Pozostaje tylko kwestia skutków krótko i długoterminowych. Pojawia się pytanie, czy to, co widzimy w SMPT, ma kształt rejestru i czy to wystarczy do oceny efektów krótko- i długoterminowych. Czy także rok będzie wystarczającym czasem, żeby sprawdzić czy terapia działa. Nie wiadomo też, jakie będą wymagania AOTMiT dotyczące zakresu zapisów wykazu. Mimo że ustawa o funduszu zakłada szybkie wchodzenie nowych terapii, już w tej chwili kilka leków zarejestrowanych w 2020 roku czeka na fundusz. Wykaz ma być w lutym i liczę na szybkie wypuszczenie listy i przygotowanie do negocjacji. Uważam, że terapia genowa, z punktu unmedical need, nadal stoi przed oczekiwaniami dotyczącymi rokowania i jakości życia pacjentów z SMA. Jej skutkiem krótkoterminowym jest szansa na poprawę jakości życia chorych na rdzeniowy zanik mięśni i zmniejszenie olbrzymich obciążeń rodzinnych, takich jak rezygnacja z pracy częściowo lub całkowicie, obowiązki związane z transportem chorego czy jego wizytami w szpitalu. Z kolei długoterminowo jest formą zniesienia obciążeń systemowych i wpływa na obniżenie kosztów funkcjonowania systemu – wyjaśniła dr Magdalena Władysiuk z HTA Consulting.

Zdaniem ministra Macieja Miłkowskiego terapia genowa w leczeniu SMA może być finansowana z Funduszu Medycznego. Jednak rozważając tę decyzję, należy wziąć pod uwagę, że stosowany obecnie lek nusinersen, jest skuteczny i ma dobre wyniki: – Na podstawie danych z 2019 roku wiemy, że mężczyźni będą żyli 74 lata, a kobiety prawie 82 lata. Na pewno w tym okresie nie ma możliwości, żeby terapia genowa była tańsza niż terapia nusinersenem. W związku z tym przy aktualnej stopie dyskontowej, którą stosuje AOTMIT, czyli 5 proc., ta terapia jest totalnie nieefektywna i nie ma żadnej możliwości, żeby kiedykolwiek była w Polsce dopuszczona. Przy szacunkowej cenie, która jest znana, i również liczbie pacjentów, których mamy rocznie do 60 osób, gdybyśmy ją przyjęli według ceny proponowanej przez producenta, znaczyłoby to, że przez 4 lata nie będziemy mieć możliwości wprowadzenia jakiekolwiek innej technologii lekowej. Myślę, że to nie jest dobra wiadomość dla innych obywateli, że jedną terapią lekową, na tak długi czas zamrażamy jakiekolwiek inne terapie i negocjacje z firmami farmaceutycznymi. Wiedząc, jakie leki, mogą wejść do katalogu leków i mogą być finansowe i negocjowane z Komisją Ekonomiczną, nie ma możliwości, żeby ten lek nie znalazł się na tej liście. Wątpię jednak, żeby firma wyraziła zgodę na to, żebyśmy w 80. roku życia pacjenta zapłacili jej za lek 5-6 mln zł. Początkowo myśleliśmy o okresie 10 lat, ale widać, że nawet 80 lat zupełnie nie mieści się w zakresie naszych możliwości. Będziemy na ten temat rozmawiali, ale na pewno nie będzie łatwo.

– Odnośnie programu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni lekiem nusinersen udało się przedłużyć jego refundację, jakkolwiek negocjacje przed Komisją Ekonomiczną i potem przed ministrem zdrowia były bardzo trudne. Dziękuje paniom profesor, za przekazywanie informacji merytorycznych o tym, jak pacjenci są diagnozowani i ilu jeszcze czeka na włączenie do terapii. Widźmy, że w ciągu najbliższych dwóch lat liczba włączonych do programu lekowego się zwiększy, a w ciągu 4 lat prawie cała populacja powinna być zabezpieczona. Wiem, że kolejny lek – tabletkowy, ma dosyć skuteczne badania kliniczne. Mam nadzieję, że po dwuletnim okresie refundacyjnym, będzie można zastosować kolejną terapię – podsumował wiceminister Maciej Miłkowski.