Wstęp

Obok promocji wzrastania hormon wzrostu (GH) wykazuje istotne działania metaboliczne. Pacjenci z ciężkim niedoborem GH (GHD) powinni być leczeni GH przez całe życie. Obecne kryteria zakończenia terapii promującej wzrastanie w Polsce różnią się od najnowszych rekomendacji.

Cel pracy
Ocena skuteczności, kosztów i bezpieczeństwa terapii GH promującej wzrastanie po osiągnięciu tzw. near-final height (near-FH) u pacjentów z izolowanym GHD oraz częstości występowania trwałego GHD po zakończeniu leczenia.

Materiał i metody

160 dzieci z izolowanym GHD (wzrost < 3. centyla, wydzielanie GH < 10.0 µg/l), kontynuujących terapię GH w celu promocji wzrastania po osiągnięciu near-FH (tempo wrastania <  2,5 cm/rok, wiek kostny ≥ 16 lat u chłopców i ≥ 14 lat u dziewcząt). Końcowymi punktami klinicznymi były: całkowity przyrost wzrostu po osiągnięciu near-FH, dawka GH – skumulowana i przeliczona w odniesieniu do uzyskania dodatkowego 1,0 cm wzrostu, liczba iniekcji, częstość podwyższonych stężeń IGF-1 (IGF-1 SDS > 2,0) w momencie osiągnięcia near-FH i częstość ciężkiego GHD podczas retestingu (wykonanego u 62 pacjentów).

Wyniki

Całkowity przyrost wzrostu po uzyskaniu near-FH wynosił 1,1 ±0,8 cm u chłopców i 1,0 ±0,8 cm u dziewcząt. Uzyskanie przyrostu wzrostu o 1,0 cm wymagało podania średnio 487 mg GH w 264 iniekcjach. Stężenia IGF-1 w momencie osiągnięcia near-FH były podwyższone u 39 pacjentów, ale nie obserwowano działań niepożądanych terapii. Podczas retestingu u żadnego z pacjentów nie stwierdzono wydzielania GH < 3,0 µg/l, podczas gdy u 37 (60%) uzyskano wyrzut GH > 10,0 µg/l.

Wnioski

Kontynuacja terapii GH w dawkach promujących wzrastanie u pacjentów z izolowanym GHD po spełnieniu kryteriów near-FH nie wydaje się uzasadniona.