JDM – czy pulsy sterydowe i mykofenolan to klucz do remisji?
Leczenie młodzieńczego zapalenia skórno-mięśniowego (JDM) to delikatna sztuka balansowania. Z jednej strony agresywna choroba wymaga silnego leczenia przeciwzapalnego, z drugiej – klasyczna terapia wysokimi dawkami doustnych sterydów u dzieci niesie ryzyko poważnych i długoterminowych powikłań. Czy istnieje bezpieczniejsza alternatywa?
Zespół z Chin przedstawia wyniki wieloletniego badania nad innowacyjnym protokołem leczenia, który zastępuje ciągłe wysokie dawki sterydów pulsami dożylnymi w skojarzeniu z mykofenolanem mofetylu (MMF).
W badaniu przeanalizowano dane 28 dzieci z JDM, leczonych w latach 2014–2025. Wszyscy pacjenci otrzymywali terapię opartą na przerywanych pulsach metyloprednizolonu (20–30 mg/kg/dobę przez 3 dni, łącznie 7–9 cykli) oraz doustnym mykofenolanie mofetylu (500–600 mg/m² dwa razy dziennie) jako leku pierwszego rzutu. W przerwach między pulsami stosowano niskie dawki podtrzymujące prednizonu (mediana 7,5 mg). Stan pacjentów monitorowano przez średnio 5 lat, oceniając skuteczność oraz wpływ na wzrastanie i gęstość kości.
Wyniki są bardzo obiecujące. Aż 93 proc. pacjentów (26 z 28) osiągnęło całkowitą odpowiedź kliniczną i remisję choroby. Mediana czasu do całkowitego odstawienia sterydów wyniosła niespełna 2 lata. Co niezwykle ważne w populacji pediatrycznej, nie odnotowano przypadków zwapnień tkankowych ani śródmiąższowej choroby płuc, a częstość nawrotów była niska (18 proc.). Terapia miała jednak swoją cenę: obserwowano przejściowe zahamowanie wzrostu (z „dołkiem” w 24. miesiącu) oraz istotny spadek gęstości mineralnej kości. Profil bezpieczeństwa był ogólnie korzystny, z niską częstością poważnych infekcji.
To długoterminowe badanie sugeruje, że schemat oparty na pulsach sterydowych i mykofenolanie mofetylu może być wysoce skuteczną opcją terapeutyczną w JDM. Wysoki odsetek remisji i możliwość odstawienia leków to silne argumenty za rozważeniem MMF jako leku pierwszego rzutu. Należy jednak interpretować te wyniki z ostrożnością, mając na uwadze niewielką liczebność badanej grupy.
