Lanadelumab nowy sierocy lek w Europie
Autor: Alicja Kostecka
Data: 30.10.2018
Źródło: Medscape/AK
Pierwsze przeciwciało monoklonalne do zapobiegania nawrotom rzadkiego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego - HAE , zostało dopuszczone do obrotu przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Medycznej.
HAE jest długotrwale wyniszczającą chorobą, która przejawia się obrzękami podskórnymi na całym ciele, na kończynach, na twarzy, krtani, gdzie obrzęk może utrudniać oddychanie i zagrażać życiu.
HAE jest spowodowany przez defekty w genie odpowiedzialnym za wytwarzanie inhibitora C1-esterazy. Nieprawidłowość prowadzi do niskiego poziomu białka C we krwi, co zwiększa aktywność białka kalikreiny i powoduje obrzęki.
Lanadelumab podaje się podskórnie co 2 do 4 tygodni, co jest zaletą w stosunku do aktualnych terapii podawanych dożylnie. Lek można stosować u pacjentów w wieku co najmniej 12 lat.
Badaniem III fazy, którym objęto 125 pacjentów wykazało, że w ciągu 26 tygodni leczenia pacjenci, którzy otrzymywali lanadelumab, wykazali znaczną redukcję całkowitego wskaźnika i ciężkości choroby HAE.
Pacjenci przyjmujący lanadelumab co 2 tygodnie mieli o 83% mniej umiarkowanych lub ciężkich rzutów choroby i o 87% mniej ataków wymagających ostrego leczenia w porównaniu z placebo. Po 26 tygodniach leczenia 44% osób przyjmujących lanadelumab co 2 tygodniach nie miało wcale ataków chorobowych, w porównaniu z 2% osób przyjmujących placebo. Działania niepożądane były łagodne i były to najczęściej łagodne reakcje w miejscu wstrzyknięcia.
Lanadelumab zaliczany jest do leków sierocych od 2015r., gdyż choroba HAE dotyka mniej niż 0,5 na 10 000 osób w Europie.
Opinia CHMP zostanie obecnie przesłana do Komisji Europejskiej w celu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Europie.
HAE jest spowodowany przez defekty w genie odpowiedzialnym za wytwarzanie inhibitora C1-esterazy. Nieprawidłowość prowadzi do niskiego poziomu białka C we krwi, co zwiększa aktywność białka kalikreiny i powoduje obrzęki.
Lanadelumab podaje się podskórnie co 2 do 4 tygodni, co jest zaletą w stosunku do aktualnych terapii podawanych dożylnie. Lek można stosować u pacjentów w wieku co najmniej 12 lat.
Badaniem III fazy, którym objęto 125 pacjentów wykazało, że w ciągu 26 tygodni leczenia pacjenci, którzy otrzymywali lanadelumab, wykazali znaczną redukcję całkowitego wskaźnika i ciężkości choroby HAE.
Pacjenci przyjmujący lanadelumab co 2 tygodnie mieli o 83% mniej umiarkowanych lub ciężkich rzutów choroby i o 87% mniej ataków wymagających ostrego leczenia w porównaniu z placebo. Po 26 tygodniach leczenia 44% osób przyjmujących lanadelumab co 2 tygodniach nie miało wcale ataków chorobowych, w porównaniu z 2% osób przyjmujących placebo. Działania niepożądane były łagodne i były to najczęściej łagodne reakcje w miejscu wstrzyknięcia.
Lanadelumab zaliczany jest do leków sierocych od 2015r., gdyż choroba HAE dotyka mniej niż 0,5 na 10 000 osób w Europie.
Opinia CHMP zostanie obecnie przesłana do Komisji Europejskiej w celu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Europie.
